El laboratorio BrainStorm Cell Therapeutics está desarrollando NurOwn , una tecnología que utiliza células madre mesenquimales que se convierten en células que producen factores neurotróficos. Las células se pueden inyectar en el músculo o en el canal espinal.

BrainStorm ya ha probado NurOwn en tres ensayos clínicos en los que participaron 75 pacientes con ELA. Dos en Israel ( NCT01051882 y NCT01777646 ) y uno en los Estados Unidos ( NCT02017912 ).

Un primer ensayo clínico en Fase 1/2 ( NCT01051882 ) evaluó la seguridad, la tolerabilidad y los efectos terapéuticos de NurOwn en pacientes con ELA con enfermedad temprana. Las células se inyectaron directamente en el tejido muscular de 12 pacientes.

Otro estudio prospectivo, Fase 2a ( NCT01777646 ) incluyó a 14 pacientes para verificar los efectos de las inyecciones múltiples combinadas de NurOwn en el líquido que rodea el cerebro y la médula espinal. (Este proceso se llama administración intratecal).

Los resultados de los ensayos, publicados en la revista JAMA Neurology , demostraron que el tratamiento fue seguro y bien tolerado, y disminuyó la tasa de progresión de la enfermedad durante los seis meses posteriores a las inyecciones, en comparación con los seis meses anteriores al tratamiento.

La seguridad del tratamiento intratecal con células estromales mesenquimales derivadas de tejido graso también se investigó y pareció ser segura a las dosis probadas.

Ahora, otro ensayo clínico de Fase 3 ( NCT03280056 ) que evalúa la seguridad y la eficacia de las inyecciones repetidas de NurOwn actualmente está reclutando pacientes en los EE. UU. California, Massachusetts y Minnesota. Los pacientes con ELA recibirán tres inyecciones de NurOwn o placebo intratecales a intervalos bimensuales.

Fecha estimada de finalización del estudio: 30 de julio de 2020

Fuente de la información:

ALS NEW TODAY

Asociación Argentina de ELA