Un primer paciente ya ha recibido la primera dosis en un ensayo de fase 2 que prueba una nanomedicina llamada CNM-Au8, como terapia potencialmente modificadora de la enfermedad para personas con Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) .

Este estudio de seguridad y eficacia, finalizará en abril de 2021. Ha comunicado Clene Nanomedicine, empresa estadounidense en biotecnología que desarrolla el tratamiento.

CNM-Au8 es una suspensión líquida de nanocristales de oro oral diseñada para ayudar a las células con la energía que necesitan para trabajar bien. Funciona al apoyar las reacciones celulares bioenergéticas y ayudar a eliminar los subproductos tóxicos del metabolismo celular que se suman a la descomposición de las neuronas motoras en la ELA.

Anteriores estudios preclínicos han demostrado que la nanomedicina mejora la supervivencia de las células nerviosas y la respuesta al estrés celular, y reduce los niveles intracelulares de especies tóxicas de oxígeno reactivo. Se observó que CNM-Au8 mejora la función motora en modelos de roedores ALS, esclerosis múltiple y enfermedad de Parkinson . También se descubrió que CNM-Au8 era seguro en un ensayo de fase 1 de dosis crecientes en voluntarios sanos ( NCT02755870 ).

Ahora, el estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de Fase 2, llamado RESCUE-ALS (NCT04098406), ha inscrito a 42 personas, de 40 a 80 años, con síntomas de enfermedad recientemente evidentes en dos centros en Australia.

Los participantes recibirán tratamiento con CNM-Au8 o un placebo líquido una vez cada mañana durante 36 semanas consecutivas (aproximadamente ocho meses), además de la atención estándar. Quienes completen este período de tratamiento pueden pasar a un estudio separado y abierto, donde todos recibirán CNM-Au8.

«El objetivo del estudio RESCUE-ALS Fase 2 es demostrar que las mejoras en el soporte celular bioenergético cerebral en pacientes con ELA sintomático temprano tratados con CNM-Au8 ayudarán a preservar la supervivencia y la función de las neuronas motoras«, dijo Robert Glanzman, jefe y oficial médico de Clene.

Los cambios en la salud de las células nerviosas motoras, el objetivo principal del estudio, se evaluarán a través de las diferencias entre el tratamiento y los grupos de pacientes con placebo vistos en las puntuaciones del Índice de número de unidades motoras (MUNIX) . Esta prueba, realizada al comienzo del estudio y nuevamente después de que finaliza el tratamiento (semana 36), es una forma establecida de medir la pérdida de neuronas motoras en la ELA. La eficacia del tratamiento también se medirá a través de cambios en las puntuaciones revisadas de la Escala de calificación funcional de ALS (ALSFRS-R), entre otras evaluaciones.

«Estamos muy entusiasmados de asociarnos con Clene en el estudio de fase 2 en ALS«, dijo Steve Vucic, director de neurofisiología de la Escuela de Medicina de Sydney, Westmead Hospital . CNM-Au8 ofrece un enfoque innovador para el tratamiento potencial de enfermedades neurodegenerativas, como la ELA, para las cuales actualmente no existen tratamientos efectivos.

«Esperamos que CNM-Au8 sea una terapia efectiva … y este ensayo contribuirá en gran medida a abordar esta cuestión». RESCUE-ALS está financiado en parte por FightMND , un grupo de defensa de pacientes sin fines de lucro en Australia que trabaja para crear conciencia sobre la enfermedad de las neuronas motoras (EMN) en ese país.

CNM-Au8 también se está evaluando en ensayos de fase 2 en personas con esclerosis múltiple ( NCT03536559 ) y ( NCT03993171 ), y con la enfermedad de Parkinson ( NCT03815916 ).

Fuente de la información: Als News Today