BrainStorm Cell Therapeutics, empresa líder en tecnologías con células madre adultas en enfermedades neurodegenerativas, comenzó a primeros de 2014 el ensayo Fase IIa de células madre en ELA. Es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y multicéntrico, diseñado para evaluar la seguridad y eficacia de los trasplantes autólogos de células madre mesenquimales secretoras de factores neurotróficos en pacientes con ELA.
El estudio de brazo único y de escalado de dosis incluyó, por el momento, a 14 pacientes con esclerosis lateral amiotrófica en fase temprana, sometidos a un período de preselección de 3 meses, tras el cual recibieron células madre adultas autólogas. El estudio alcanzó su objetivo primario de seguridad y eficacia, demostrando que dosis de 2 y 48 millones de células / kg administradas intratecal o intramuscularmente, respectivamente, son seguras.
De los 12 pacientes con 3 o más meses de seguimiento, el 92% experimentó una mejora en la tasa de progresión de la enfermedad. Los beneficios fueron manifiestos tanto en el ámbito funcional motor (50% de los pacientes) como en el pulmonar (67%). En el primero, la reducción de la progresión alcanzó el 45% al final del período de preselección y el 57% en los 6 meses siguientes. En el segundo, el declive de la capacidad vital forzada se redujo un 73 y un 67% en los mismos períodos. La tecnología NurOwn TM muestra eficacia en casi todos los pacientes en un estudio de fase IIa.
Estos resultados son consistentes con los obtenidos en estudios de seguridad previos y confirman el perfil de eficacia de las células madre implantadas mediante NurOwn. Esta tecnología, patentada por BrainStorm Cell Therapeutics, transforma células madre mesenquimales derivadas de médula ósea en células secretoras de factores neurotróficos. Estas últimas promueven el crecimiento de las neuronas motoras, protegen las ya existentes y restablecen la función de la placa neuromuscular. NurOwn permite confirmar la actividad y potencia de las células diferenciadas, antes del trasplante, lo que convierte a esta tecnología en la primera de su clase en el tratamiento de enfermedades degenerativas.
El ensayo se está llevando a cabo en el Hospital de Worcester de la Universidad Commemorativa de Massachusetts (UMass) en Worcester, Massachusetts General Hospital (MGH) de Boston, MA y en la Clínica Mayo en Rochester, Minnesota.
