Dos vías prometedoras han sido descubiertas por un equipo de científicos de la Universidad del Sur de California, con el fin de dar respuestas más efectivas a los pacientes con Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA)
Los estudios, publicados en las revistas científicas Cell Stem Cell y Cell, han obtenido un gran revuelo mediático por la importancia de dichos resultados.
Un avance histórico contra la ELA
La problemática en la investigación del ELA depende de, aunque sea minoritariamente, la posibilidad de herencia genética de la enfermedad, conocida como enfermedad esporádica, dificultando los estudios, pues se desconocen las causas.
Esas diferencias suponen que encontrar un tratamiento para todos los pacientes, por igual, sea mucho más complicado. No obstante, con el fin de solucionar este problema, los científicos de la Universidad del Sur de California recogieron muestras de piel y sangre de pacientes con ELA, tanto familiar como esporádica.
Con estas muestras, reprogramaron sus células en motoneuronas, es decir, las células nerviosas responsables del movimiento y que son las que se degeneran con la enfermedad. De esta manera, pudieron probar miles de medicamentos y tratamientos aprobados en ellas, viendo que efectos generaban.
La reprogramación supuso un antes y un después en la investigación celular, pues ya no era necesario utilizar células madre embrionarias, sino que cualquier célula podía transformarse en ellas, algo que descubrió Shinya Yamanaka en 2006. Ahora, este hito ha llegado a la investigación del ELA
Primer estudio
El primer estudio, publicado en la revista Cell Stem Cell, describe una de las potenciales vías halladas en la investigación. Los fármacos que se mostraron más efectivos fueron aquellos que estimulaban la actividad androgénica, es decir, incrementaban la producción de este tipo de hormonas (entre ellas la testosterona).
Tras esto, dejaron la investigación humana y animal de lado, pasando a buscar la razón por la que la estimulación de la actividad androgénica era más eficaz. Con esto llegaron hasta el gen SYF2 y, tras suprimirlo, descubrieron que la supervivencia de las motoneuronas obtenidas gracias a la reprogramación celular era mayor.
Con esto, llegaron al tercer paso, donde descubrieron que la inhibición del SYF2 estaba relacionada con la proteína TDP-43, que persistía en el 97% de los pacientes con Esclerosis Lateral Amiotrófica.
«En modelos de ratones disminuye la agregación de la proteína TDP-43 y, por lo tanto, prolongaría la vida del ratón transgénico, es decir, que tendría ELA de forma artificial», comentó a THE OBJECTIVE el Dr. Josep Gómez, neurólogo y eminencia europea de las enfermedades de motoneurona.
Segundo estudio
La segunda vía fue publicada en la revista Cell. En esta publicación, también hablando sobre el uso de la reprogramación celular, descubrieron que, tras la observación, inhibir una quinasa mejoraba la patología.
La quinasa inhibida tiene el nombre de PIKFYVE, que regula el mecanismo de limpieza de proteínas mediante exocitosis, es decir, expulsa las sustancias al exterior de la célula. Estas son enzimas que pueden activar otras moléculas al agregarles fosfatos.
Inhibida, la neurodegeneración se redujo, mejorando la función motora y alargando la vida, pues se estimulaba a las motoneuronas para que eliminasen las proteínas tóxicas.
Los investigadores utilizaron Apilimod, un fármaco creado para el tratamiento de enfermedades como la artritis reumatoide, pero que también se está ensayando para usos antivirales y anticancerígenos.
Fuente de la información: The Objetive
