Como ya informamos hace unos meses, ya está en marcha el ensayo multicéntrico en fase 3 de AMX0035 como tratamiento oral para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
AMX0035 está compuesto por dos pequeñas moléculas, ácido tauroursodesoxicólico y fenilbutirato de sodio, que protegen las células nerviosas. Ambos compuestos trabajan para bloquear las señales de estrés dentro de las mitocondrias, las centrales eléctricas de las células y el retículo endoplásmico.
El ensayo fase 3 se llama PHOENIX, y está en marcha en 55 centros de EE. UU. y Europa, a través de TRICALS.
España participa
En la página web del Registro Español de Ensayos Clínicos aparece este ensayo, y podemos ver que participarán 6 centros españoles:
- Hospital del Mar, de Barcelona
- Hospital Universitario de Bellvitge, de Barcelona
- Hospital Universitario la Fe, de Valencia
- Hospital San Rafael, de Madrid
- Hospital Universitario de Basurto, de Bilbao
- Hospital Universitario 12 de Octubre, de Madrid
Activos y reclutando pacientes, solo están el Hospital del Mar y el Hospital la Fe. Los demás hospitales están finalizando tramites de puesta en marcha.
Hospital del Mar, de Barcelona
La Asociación ELA Andalucía se ha puesto en contacto con la Unidad de ELA del Hospital del Mar y nos informan que “No hay problema para participar desde otras Comunidades Autónomas más allá que el hándicap que supone los desplazamientos para las visitas.
En cuanto al número y cadencia de las visitas presenciales: Se debe hacer una primera visita presencial en el hospital y si se cumplen los criterios, ese mismo día se hace ya la primera visita del ensayo con la administración de la medicación.
Posteriormente, las visitas PRESENCIALES en el hospital son cada 12 semanas, durante las 48 semanas que dura el ensayo (1 año).
De manera adicional se hacen visitas TELEMÁTICAS (contacto a través de una tablet que se proporciona en el contexto del ensayo) cada 4 semanas. Es necesario que el paciente tanga un cuidador o familiar que pueda “defenderse” un poco con las tecnologías; no es nada complicado, pero se requiere del manejo de una tablet para hacer unos cuestionarios en el domicilio” concluye la Unidad de ELA del Mar.
Criterios de inclusión y exclusión
Para poder participar es necesario cumplir los criterios de inclusión y de exclusión.
Algunos de los criterios de inclusión para este ensayo son:
- Diagnóstico de ELA confirmado.
- Inicio de los síntomas desde hace menos de 2 años.
- En caso de estar en tratamiento con Riluzol (no es indispensable), la dosis debe estar estable al menos 14 días.
- Capacidad vital lenta (SVC) respiratoria ≥55% del valor de normalidad (esta prueba se repetirá de forma obligada en la primera visita para confirmar la posibilidad de participar en el ensayo clínico).
Los criterios de exclusión más importantes son:
- Traqueostomía
- Ventilación durante más de 22 horas al día
- Otros criterios analíticos
Fármaco y placebo
Los participantes serán asignados al azar a AMX0035 o a un placebo. Ni el paciente ni los investigadores conocerán si lo que está tomando el paciente es fármaco o placebo (doble ciego).
Los investigadores medirán los cambios producidos en los pacientes desde el inicio del estudio en el deterioro funcional, medido con la escala ALSFRS-R, y en la supervivencia. También se medirán los cambios producidos en la función pulmonar.
Para participar
Si deseas participar en este ensayo clínico y crees cumplir los criterios anteriormente mencionados, o si deseas tener más información, puede escribir un correo a umela@psmar.cat
