Mallinckrodt Pharmaceuticals ha cerrado su ensayo clínico PENNANT de Fase 2b que evalúa la efectividad y seguridad de HP Acthar Gel , una terapia experimental inyectable para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

El motivo de esta decisión fue un aumento en la incidencia de neumonía entre los pacientes con ELA que recibieron HP Acthar Gel en comparación con los pacientes tratados con placebo en un grupo de control.

La farmacéutica que lleva este ensayo con HP Acthar Gel, siguió la recomendación de la Junta de Monitoreo de Datos y Seguridad (DSMB) independiente, que se creó para supervisar el estudio revisando la información semiciega, siguiendo las pautas de mejores prácticas de la industria.

El ensayo PENNANT ( NCT03068754 ), que estaba en marcha en varios sitios en los Estados Unidos, Canadá, México y América del Sur, estaba destinado a reclutar a 210 pacientes con ELA de 18 a 75 años de edad que presentaban síntomas dentro de los dos años posteriores a la selección. Los participantes se asignaron al azar para recibir inyecciones debajo de la piel de HP Acthar Gel (0,2 ml) o un placebo de volumen combinado una vez al día durante 36 semanas.

El objetivo principal del estudio fue evaluar los cambios de los pacientes utilizando la Escala de Calificación Funcional de ALS (ALSFRS) desde el inicio del ensayo hasta las 36 semanas. Los parámetros adicionales incluyeron la disminución en las puntuaciones de las pruebas de función pulmonar, la supervivencia y la aparición de efectos secundarios adversos.

El número de pacientes en el ensayo PENNANT que completaron el tratamiento de 36 semanas no fue suficiente para evaluar los signos de efectividad y, debido al riesgo potencial de neumonía, la recomendación de DSMB fue detener el ensayo.

El HP Acthar Gel está compuesto de una preparación altamente pura de hormona adrenocorticotrópica (ACTH) y puede ayudar a retrasar la progresión de la ELA debido a sus propiedades antiinflamatorias y neuroprotectoras.

Los datos clínicos anteriores mostraron que el HP Acthar Gel podría ayudar a retrasar la progresión de la ELA, “aunque la probabilidad de éxito para la población con ELA fue reconocida como baja, este estudio se inició basándose en análisis convincentes llevados a cabo después de completar un pequeño estudio piloto y teníamos la esperanza de que se hubiera traducido en un beneficio para este grupo de pacientes”, dice la farmacéutica.

HP Acthar Gel está bajo investigación para la ELA y no parece efectiva, pero la terapia , vendida bajo el nombre de marca Acortan (entre otras), se usa en varias enfermedades inflamatorias, incluida la esclerosis múltiple y el lupus eritematoso sistémico, sí es efectiva.

Fuente de la información: ALS NEW TODAY