La compañía farmacéutica Orphazyme ApS ha comenzado el ensayo clínico multicéntrico en fase III con el fármaco Arimoclomol para pacientes de Esclerosis Lateral Amiotrófica, ELA. El Hospital Universitario Vall d´ Hebron participa en este estudio y ya está reclutando pacientes. El Hospital Carlos III de Madrid, también.

El objetivo de este estudio es evaluar la respuesta al tratamiento con Arimoclomol 1200 mg/día (400 mg tres veces al día) en comparación con un placebo en pacientes con ELA tratados durante 18 meses. El estudio examinará si el Arimoclomol alarga la capacidad de respirar sin asistencia, mejora la supervivencia, mejora el estado funcional y si su uso es seguro.

El Arimoclomol es un fármaco experimental que actúa aumentando la «respuesta de choque térmico» natural mediante el cual el organismo minimiza los efectos dañinos de las proteínas mal plegadas garantizando que se repliegan correctamente o se eliminan de las células. Se cree que este mal plegado de las proteínas juega un papel clave en el desarrollo de la ELA.

Un paciente apto presentaría un diagnóstico de ELA de tipo familiar o esporádica cuyos síntomas iniciales (síntomas de debilidad) hayan aparecido en los últimos 18 meses. Las determinaciones adicionales de estado funcional, parámetros respiratorios y antecedentes médicos también podrían determinar si un paciente reúne las condiciones para participar en el ensayo.

Los pacientes que se consideren aptos para participar serán asignados al azar a uno de dos grupos de tratamiento: Arimoclomol 1200 mg (400 mg tres veces al día) o, Placebo.

El placebo se utiliza para garantizar que se realice una evaluación imparcial del efecto del fármaco Arimoclomol. Esto es posible debido a que el ensayo es «doble ciego», es decir, que ni el médico del estudio ni el paciente conocerán el tratamiento que recibe cada paciente.

Durante su participación en el estudio, todos los pacientes podrán usar Riluzol, un fármaco aprobado para el tratamiento de la ELA.

El médico del estudio y su equipo evaluarán al paciente participante mediante visitas «presenciales» realizadas en la consulta y llamadas telefónicas. La participación en el estudio tendrá una duración máxima de 18 meses.

CRITERIOS DE INCLUSIÓN

  1. Capaz y dispuesto a dar su consentimiento informado por escrito y cumplir los procedimientos del ensayo.
  2. Los pacientes serán mayores de 18 años de edad.
  3. Los pacientes deben cumplir los criterios revisados de El Escorial de ELA clínicamente posible, ELA clínicamente probable/clínicamente probable respaldada por los valores analíticos, ELA clínicamente definida o ELA familiar.
  4. 18 meses o menos desde la primera aparición de debilidad (por ejemplo, debilidad en las extremidades, disartria, disfagia, dificultades respiratorias).
  5. Espirometría superior al 65%.
  6. Capaz y dispuesto a desplazarse hasta el centro y, en opinión del investigador, es probable que acuda a las visitas durante al menos 24 semanas.
  7. Dosis estable de Riluzol (50 mg dos veces al día) durante al menos los 14 días anteriores al día 1 (visita basal) o no haberlo tomado durante los 14 días anteriores al día 1.

CRITERIOS DE EXCLUSIÓN

  1. Traqueotomía o uso de ventilación no invasiva durante más de 2 horas durante las horas de vigilia en el momento de las visitas de selección y basal.
  2. Exposición a algún tratamiento en fase de investigación en las 4 semanas o < 5 semividas anteriores a la visita de selección, lo que sea más largo, y/o ha participado en algún ensayo clínico previo de ELA recibiendo tratamiento farmacológico activo (con la excepción descrita en el criterio de exclusión 5.)
  3. Previamente o actualmente tratado con Edaravona. Sin embargo, se prevé la inclusión en el ensayo de hasta 18 personas con tratamiento estable (es decir, durante al menos 6 meses) con Edaravona y que cumplan todos los demás criterios de idoneidad (limitados a los países en los que la Edaravona cuente con autorización de comercialización como tratamiento para la ELA).

Está previsto que participen unos 250 pacientes de diferentes centros mundiales (en USA 8 centros, 2 en Canadá, 2 Italia, 1 Suecia, 1 Francia, 1 Italia y 1 Holanda). En España participan dos centros, el Hospital Universitario Vall d´ Hebron en Barcelona y el Hospital Carlos III en Madrid, ambos ya están reclutando pacientes, se estima que en España participen unas 40 personas con ELA.

Tendremos los primeros resultados a primeros del 2021

Más información: https://reec.aemps.es/reec/public/detail.html