La compañía biofarmacéutica Alexion inicia un ensayo clínico multicéntrico Fase 3 para probar su inhibidor del sistema del complemento Ravulizumab en personas con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) cuyos síntomas motores comenzaron en los tres años anteriores a esta inscripción.

Ravulizumab es un anticuerpo monoclonal diseñado para unirse e inhibir la actividad de la proteína C5, evitando la hiperactivación del sistema del complemento, un conjunto de más de 20 proteínas sanguíneas que forman parte de las defensas inmunes innatas del cuerpo.

«Según los datos preclínicos y el papel importante que se sabe que juega la activación del complemento en otras enfermedades neuromusculares, creemos que Ravulizumab tiene el potencial de inhibir el daño mediado por el complemento en personas con ELA, lo que puede retrasar la progresión de la enfermedad», dice el Dr. John Orloff. jefe de investigación y desarrollo en Alexion.

Esta investigación Fase 3, publicada en la web americana ClinicalTrials.gov y, llamada CHAMPION-ALS, es un ensayo clínico fundamental que se espera que determine si Ravulizumab puede retrasar la progresión de la enfermedad en personas con ALS, lo que podría llevar a su aprobación para esta indicación.

El ensayo incluirá a 354 personas:

Criterios de inclusión más importantes son:

  1. Un diagnóstico de ELA esporádica o familiar.
  2. Inicio de ALS ≤ 36 meses desde la detección.
  3. Vacunación documentada contra el meningococo no más de 3 años antes o al momento de iniciar el tratamiento del estudio.
  4. Capacidad vital lenta de al menos el 65% y no dependan de soporte respiratorio.
  5. Si toma riluzol, el participante debe tomar una dosis estable durante 30 días; si toma edaravona, el participante debe estar en una dosis estable durante 60 días (2 ciclos).
  6. Peso corporal ≥ 40 kilogramos en la detección.
  7. El uso de anticonceptivos por hombres o mujeres debe ser consistente con las regulaciones locales con respecto a los métodos anticonceptivos para quienes participan en estudios clínicos.

Criterios de exclusión más importantes son:

  1. Historia de infección por Neisseria meningitidis.
  2. Infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) (evidenciada por el título de anticuerpos VIH 1 o VIH 2).
  3. Dependencia de la ventilación mecánica invasiva o no invasiva.
  4. Previamente o actualmente tratado con un inhibidor del complemento.
  5. Exposición a un medicamento o dispositivo en investigación dentro de los 30 días de la detección o 5 semividas del medicamento del estudio, lo que sea mayor.

Los participantes serán reclutados en aproximadamente 90 centros de ensayos clínicos en América del Norte, Europa, con España incluida, y Asia-Pacífico, y serán asignados aleatoriamente a Ravulizumab o un placebo en una proporción de 2:1; por cada paciente que reciba un placebo, dos recibirán Ravulizumab.

El tratamiento se administrará por vía intravenosa (en la vena) cada ocho semanas durante un total de 50 semanas, después de lo cual todos los pacientes recibirán Ravulizumab en una fase de extensión abierta de dos años. A los pacientes se les permitirá continuar recibiendo su tratamiento estándar para ALS.

El objetivo principal de CHAMPION-ALS es evaluar la desaceleración del deterioro funcional, medido según la escala (ALSFRS-R) dentro del período de estudio de 50 semanas. Los criterios de valoración secundarios incluyen el tiempo que los pacientes viven sin necesidad de ventilación asistida, capacidad respiratoria, fuerza muscular y niveles de cadena ligera de neurofilamentos, que es un marcador de la gravedad de la enfermedad.

El estudio tiene varias fases de reclutamiento y finaliza en octubre de 2024

En España, el ensayo está publicado en la página web de la Agencia Española del Medicamento . Aún no está en fase de reclutamiento, pero se estima que en septiembre u octubre podría estar activo ya (estaremos pendientes de la página web española). Participan 7 centros:

  • Hospital de la Santa Creu I Sant Pau (Barcelona)
  • Hospital Universitario de Bellvitge (Barcelona)
  • Hospital Universitario Vall De Hebron (Barcelona)
  • Hospital Universitario de Basurto (Vizcaya)
  • Hospital Universitario La Fe (Valencia)
  • Hospital Universitario Reina Sofía (Córdoba)
  • Hospital San Rafael (Madrid), las personas interesadas que cumplan los requisitos, dirigirse a ensayos.ela.sanrafael@gmail.com

Cada centro empezará en tiempos diferentes según sus posibilidades y recursos. Todas las personas interesadas en participar, deben dirigirse a su unidad de Neurología que valorarán si cumplen o no los requisitos de inclusión o exclusión. ELA Andalucía no dispone en estos momentos del contacto o correo electrónico de los hospitales participantes, pero más adelante informaremos de todos emails.

Todas las personas interesadas en participar y, mientras esperan a que este ensayo esté ACTIVO, deben de hacer Ejercicios Respiratorios diarios para llegar a los ensayos en la mejor situación respiratoria posibles. Son ejercicios para la prevención y reeducación respiratoria: la respiración diafragmática, respiración costal y la respiración torácica.