La Agencia para los Alimentos y Fármacos de Estados Unidos (FDA) ha autorizado a la compañía biofarmacéutica MediciNova, a desarrollar la Fase 3 de su investigación con ibudilast ( MN-166 ) como terapia para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

Para lograr el mejor resultado posible, la FDA sugirió que un futuro ensayo de Fase 3 debería incluir una población de ELA más amplia. La aleatorización y el análisis de datos deben estratificarse según la gravedad de la enfermedad del paciente al inicio del estudio.

Si los investigadores demuestran un beneficio estadísticamente significativo de ibudilast en la actividad funcional de los pacientes con respecto a un placebo, según lo determinan los cambios en la puntuación total revisada de la escala funcional de esclerosis lateral amiotrófica (ALSFRS-R), la agencia cree que es posible que no sean necesarios más ensayos. La FDA también señaló que, debido a que ELA es una enfermedad rara, puede existir flexibilidad en los requisitos para una aplicación de comercialización.

Los beneficios de Ibudilast en ALS se han explorado en un ensayo de Fase 2 ( NCT02238626 ), donde se agregó el medicamento a Rilutek (riluzol), el tratamiento estándar para los pacientes con ELA. El ensayo, llamado IBU-ALS-1201, asignó aleatoriamente 60 pacientes con ALS a 60 mg diarios de ibudilast o un placebo, junto con Rilutek diaria. Para cada paciente que recibió el placebo, dos recibieron el tratamiento activo.

Los resultados mostraron que la adición de ibudilast a Rilutek mejoró significativamente la actividad funcional, la calidad de vida y la fuerza muscular, en comparación con Rilutek solo. Además, la combinación retrasó el empeoramiento general de la enfermedad y mejoró las tasas de supervivencia de estos pacientes.

No se detectaron problemas de seguridad con respecto al ibudilast, pero se continuará abordando la seguridad en estudios clínicos adicionales.

MediciNova ahora está estudiando una dosis más alta de ibudilast, 100 mg al día, como terapia independiente para pacientes con ELA. El ensayo de Fase 1/2 ( NCT02714036 ) ya completó la inscripción de pacientes y está en curso en el Massachusetts General Hospital en Boston y South Shore Neurologic Associates en Nueva York.

Este estudio también está evaluando varios marcadores de inflamación neurológica medida por biomarcadores sanguíneos, así como el efecto del tratamiento sobre la progresión de la enfermedad y los resultados del paciente.

El ibudilast es una molécula pequeña que inhibe la actividad de las enzimas fosfodiesterasas-4 y -10 y el factor inhibidor de la migración de los macrófagos. Esto reduce la actividad de las células inmunes en el cerebro y aumenta la producción de factores neurotróficos que apoyan la supervivencia y el crecimiento de las neuronas motoras.

Ibudilast ya se comercializa en Japón y Corea como un tratamiento para las complicaciones posteriores al accidente cerebrovascular y el asma bronquial. Actualmente, MediciNova está explorando su potencial en afecciones neurológicas, como ELA, esclerosis múltiple progresiva y adicción a sustancias.

La FDA otorgó la designación de medicamento huérfano a ibudilast para el tratamiento de ALS. Se espera que estos aceleren y respalden su desarrollo y revisión clínica, lo que ayudará a la posible aprobación de ibudilast.

Fuente de la información: ALS NEWS TODAY