La Universidad de Miami, Miller School of Medicine, ha presentado los datos de un estudio de fase II recientemente terminado con Arimoclomol. El estudio fue dirigido a personas cursan ELA causada por mutaciones en el gen SOD1, la segunda causa más común de ELA hereditaria.
La Asociación Americana de ELA está financiando este estudio con donativos procedentes del Cubo hELAdo, junto con el Programa de Desarrollo de Productos Huérfanos de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos. La compañía farmacéutica Orphazyme ApS proporcionó la medicación del estudio.
Los datos presentados demuestran la seguridad y la evidencia preliminar de la eficacia del Arimoclomol, una terapia basada en proteínas de choque térmico dirigida a una pequeña población de personas con ELA SOD1. La respuesta de choque térmico en las células es un sistema protector responsable de transmitir el estrés celular y están implicados en el plegamiento adecuado de las proteínas. Estos datos sientan las bases para seguir trabajando en esta línea, en breve comenzará la fase III.
Fuente de la información: Asociación Americana de ELA
