Medicina personalizada, biomarcadores y redes internacionales son algunas de las claves que llevarán a encontrar en el futuro un tratamiento contra la ELA.

La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurodegenerativa que se caracteriza por su rápida progresión. A día de hoy, no hay ningún tratamiento que retrase o detenga su avance. Hace tres veranos, la campaña en internet del cubo de agua helada contribuyó a darle una gran visibilidad y a recaudar más de cien millones de dólares, que se destinaron a investigación. Los científicos punteros en este ámbito se reunieron el pasado jueves en Madrid para debatir los retos de futuro de la enfermedad.

La jornada, impulsada por la Fundación Francisco Luzón, fue moderada por Alberto García Redondo, coordinador del laboratorio de investigación en ELA del Hospital Universitario 12 de Octubre de Madrid. En su opinión, la clave para que la investigación avance son los consorcios internacionales que permitan acumular el suficiente número de pacientes y resultados para poder trabajar en red.

Otro reto clave es poder detectar biomarcadores, que permiten diagnosticar la enfermedad antes “y, sobre todo, para entender que la ELA es, en realidad, varias enfermedades causadas por diferentes factores genéticos y medioambientales, como fumar o consumir alcohol”.

En este campo, destaca el proyecto MinE, que ha secuenciado el genoma completo de 10.000 pacientes de 16 países con ELA esporádica, es decir, que no tienen familiares con la enfermedad y que pretende alcanzar los 15.000. A día de hoy, a partir de los estudios que se han realizado en pacientes con ELA hereditaria (apenas un 10% del total de afectados), se conocen unos 20 genes relacionados con la enfermedad.

El objetivo ahora es tratar de conocer si hay alguna causa genética común en los que tienen ELA esporádica, como se ha logrado en Alzheimer. “Es un proyecto muy útil para la ELA y para la Humanidad en general, porque los datos serán muy valiosos en el estudio de la neurodegeneración”, ha destacado el investigador.

El futuro del tratamiento pasa por la medicina personalizada, como pasa en otras enfermedades como el cáncer con anticuerpos o con oligonucleóticos antisentido, que son moléculas que contienen copias de los aminoácidos que deben ser reproducidos para completar la replicación de un gen, pero en sentido inverso, como indica su nombre.

“Estos fármacos biológicos podrían contrarrestar el progreso de la ELA e, incluso, paralizarla. De hecho, en otoño, empezará un estudio internacional -incluyendo España- con oligonucleóticos antisentido contra el gen más prevalente de la enfermedad. Si este estudio fuera exitoso, sería el primero de medicina personalizada en cualquier enfermedad neurodegenerativa y sería útil también a los pacientes con demencia frontotemporal”, ha anunciado.

Pacientes
Los pacientes de ELA y sus familiares se han movido de manera muy activa para reclamar más investigación y mejores cuidados. Además del reto del cubo de agua helada, asociaciones como Reto todos unidos contra la ELA y otros han organizado reuniones con políticos, para que conozcan a fondo su problemática, y caminatas en las que han dado visibilidad a la enfermedad. El pasado mes de noviembre, el banquero Francisco Luzón puso en marcha su fundación, que está canalizando los esfuerzos de todas las organizaciones. Para García Redondo, “los pacientes tienen más voz y más fuerza que nadie y vivimos el momento actual con muchísima esperanza. En la comunidad de la ELA se ha notado una renovación y parece que vamos a poder lograr cosas y dar un salto importante en menos tiempo del que pensábamos”, sentencia.

Un Plan Nacional para acercar soluciones
El economista y banquero Francisco Luzón pidió un Plan Nacional de Investigación en Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) para encontrar solución lo antes posible a esta enfermedad y ha llamado a autoridades, empresas e investigadores a trabajar juntos. Luzón, que está afectado por ELA, ha asegurado que someter la investigación a “recortes cíclicos” es “un grave error” y ha pedido a las empresas que “la sanidad sea un ámbito importante de su responsabilidad social corporativa”. “España tiene un buen sistema sanitario, con talento humano e infraestructura potentes, pero la investigación en la salud no está acorde con esta potencia sanitaria”, ha señalado durante el encuentro organizado por su Fundación.

Fuente de la información: Diario de Sevilla