Robert I. Blum, presidente de la biotecnología Cytokinetics, con sede en San Francisco, ha anunciado resultados negativos para la Fase 3 del ensayo clínico con Tirasemtiv, VITALITY-ALS (NCT02496767 ), después de que Tirasemtiv , un activador de calcio para el músculo esquelético rápido, no pudiera cumplir con ninguno de los objetivos finales del ensayo clínico.

Principalmente, Tirasemtiv no pudo demostrar mayores mejoras en la capacidad vital lenta (SVC), una medida clave de la capacidad pulmonar, durante un período de 24 semanas en comparación con el placebo. Además, los pacientes con ELA que tomaron Tirasemtiv, no mejoraron en comparación con los que tomaron placebo en lo que respecta a los puntos finales secundarios de 48 semanas que evalúan la capacidad funcional y la fuerza muscular.

Este es un día decepcionante para los pacientes con ELA y sus cuidadores que necesitan urgentemente nuevas terapias“, dijo Blum en una conferencia el pasado 21 de noviembre. “Todos nosotros en Cytokinetics nos hemos dedicado con tanta diligencia durante tantos años a encontrar un nuevo medicamento potencial para los pacientes con ALS. También reconocemos que este es un día decepcionante para los accionistas y otras personas que compartieron nuestra esperanza de posibles resultados positivos “.

Los problemas incluyeron mareos, aturdimiento y náuseas, que también fueron los principales efectos secundarios observados en la prueba de Fase 2 BENEFIT-ALS ( NCT01709149 ), dijo la compañía. La mayoría de los problemas de tolerabilidad se debieron a efectos fuera del objetivo del medicamento en el cerebro, ya que Tirasemtiv cruza la barrera hematoencefálica. Esta barrera física protege al cerebro de la circulación sanguínea general, regulando estrechamente las moléculas que pueden ingresar al cerebro desde el torrente sanguíneo, incluidas las drogas.
La Fase 3 del ensayo con Tiresemtiv (llamada VITALITY-ALS) inscribió a 744 pacientes con ALS en 81 centros de investigación en 11 países, con la participación española de la Unidad de ELA del Hospital San Rafael de Madrid.

Los pacientes recibieron 125 mg de tirasemtiv dos veces al día durante dos semanas, y luego fueron asignados aleatoriamente a una de tres dosis de tirasemtiv – 125 mg, 375 mg o 500 mg – dos veces al día, o placebo. “No hubo nuevos hallazgos de seguridad o tolerabilidad, y los eventos adversos graves fueron similares a los del placebo”, dijo el Dr Fady I. Malik “Sin embargo, más pacientes suspendieron los tratamientos doble ciego de Tirasemtiv que de placebo. Creemos que la mala tolerabilidad de Tirasemtiv puede haber contribuido a estos resultados “.

Cytokinetics presentará los resultados finales de su estudio el 8 de diciembre en el 28º Simposio ALS / MND en Boston. “Hasta entonces, creemos que los resultados son claros, y hemos llegado a la conclusión de que el perfil de tolerabilidad interfiere con nuestra capacidad para demostrar significativamente una señal terapéutica“, dijo Malik. “Lo correcto ahora es suspender el desarrollo de Tirasemtiv“.

El Dr. Andrew Wolff, director médico de Cytokinetics, citó “abandono de pacientes más altos de lo esperado“, así como “un exceso de efectos adversos no graves que contribuyeron a la finalización más temprana“. En total, Tirasemtiv se había estudiado en ensayos clínicos que inscribió a más de 1.000 personas en todo el mundo.

Realizamos ensayos como este para generar y probar hipótesis científicas y clínicas, y sabemos cuánto esperaban los pacientes y sus cuidadores un resultado diferente. Nosotros también “, dijo Blum. “Estos resultados solo refuerzan nuestra resolución, sin embargo, para continuar la lucha junto a los pacientes con ELA“.

Fuente de la información: ALS NEWS TODAY