La farmacéutica AB Science especializada en la investigación, el desarrollo y la comercialización de los inhibidores de la proteína quinasa (PKI), informó ayer que un análisis intermedio predefinido para su fase 3 ensayo controlado aleatorio para evaluar masitinib en el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica ha cumplido con su objetivo principal.
AB10015 es un estudio doble ciego, controlado con placebo de fase 2/3 para comparar la eficacia y seguridad de masitinib en combinación con riluzol versus placebo en combinación con riluzol en el tratamiento de pacientes con ELA.
De acuerdo con el protocolo del estudio, se planeó un análisis intermedio que realizar una vez 191 de los pacientes (50% de la población de estudio) habían alcanzado el 48-semanas punto de tiempo de tratamiento. El principal análisis intermedio punto final se basó en el cambio desde el inicio hasta la semana 48 en la versión revisada de la esclerosis lateral amiotrófica. Escala de Evaluación Funcional (ALSFRS-R). La puntuación ALSFRS-R es un instrumento de calificación validada para el seguimiento de la progresión de la incapacidad en pacientes con ELA, que se correlaciona significativamente con la calidad de vida y supervivencia. Este punto final es recomendado por la EMA y FDA directrices para el registro en la ELA. Los análisis secundarios cambio incluido desde el inicio hasta la semana 48 en capacidad vital forzada (FVC), que es un indicador de la la función respiratoria y de evaluación combinada de la función (CAFS), que es otro punto final validado la clasificación de pacientes basado en el tiempo de supervivencia y el cambio en la puntuación ALSFRS-R.
El análisis intermedio fue diseñado para ser un éxito si la diferencia de pre-especificado entre los grupos de tratamiento puede ser detectado con un p-valor por debajo de 0,0311.
El análisis primario fue un éxito, con valor de p <0,01 en la población por intención de tratar (ITT). Todas análisis de sensibilidad en el punto final primario también fueron positivos. El estudio también tuvo éxito en su criterios de valoración secundarios, FVC y CAFS. La frecuencia de eventos adversos fueron similares entre los dos grupos de tratamiento.
ELA Andalucía
Desde ELA Andalucía os recordamos que en España, están participando en este ensayo el Hospital Carlos III de Madrid, el Hospital Bellvitge en Hospitalet de Llobregat y el Hospital Vall d’Hebrón de Barcelona. Aunque el doctor Jesús Mora se ha mostrado muy entusiasmado, desde los hospitales catalanes no se han pronunciado al respecto.
Aun así, las esperanzas del doctor Mora se basan en un análisis intermedio. Todavía no ha terminado el ensayo. El último paciente reclutado termina las 48 semanas en noviembre, entonces se reevaluarán los resultados. Y, aunque la noticia es positiva, de momento habrá que esperar un poco hasta tener los resultados de todos los pacientes.
