La Fundación para la Formación e Investigación Sanitarias de la Región de Murcia ha recibido la autorización de la Agencia Española del Medicamentos y Productos Sanitarios del Ministerio de Sanidad, para iniciar en breve la fase II del ensayo con células madre mesenquimales en pacientes con Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA).

Este ensayo en fase II (experimental), va a infiltrar células madres procedentes de la médula ósea del propio paciente, en dos músculos de su cuerpo, uno de la pierna y otro de la mano.

No se trata de un ensayo en el que se pretenda modificar la supervivencia ni el estado funcional de los pacientes. La participación en el mismo no supone una ventaja en esos términos para los pacientes, aunque sí permitirá a los investigadores confirmar algunos resultados obtenidos en estudios previos, conocer mejor la enfermedad y avanzar en la investigación para su curación.

La investigación la pone en marcha un grupo de investigadores del Instituto de Neurociencias de Alicante y médicos asistenciales de estos tres hospitales:
Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca, Murcia
Hospital Universitario San Juan, Alicante
Hospital General Universitario de Alicante

Objetivo Principal

  1. Determinar si la infusión de CMN de MO autólogas intramusuculares en los músculos tibial anterior (pantorrilla) y 1º inteóseo dorsal (mano) de los pacientes con ELA puede detener o enlentecer la pérdida progresiva de unidades motoras funcionales en dichos músculos.
  2. Estudiar, en una muestra suficiente de pacientes con ELA, si el diferente grado de afectación y la diferente evolución del proceso patológico en músculos diferentes, característica muy típica de esta enfermedad, se traduce en una eficacia distinta de la inyección intramuscular de CMN de MO. La heterogeneidad clínica y la presencia de músculos con distinto grado de afectación se completará con estudios genéticos
  3. Determinar la seguridad del procedimiento.

Objetivo Secundario

  1. Hacer un estudio detallado y un seguimiento prolongado de las propiedades funcionales (electrofisiológicas) de las unidades motoras de dos músculos de la extremidad superior e inferior en pacientes de ELA. Determinar qué parámetros electrofisiológicos (fundamentalmente los relacionados con la estimación del número de unidades motoras funcionales) se correlacionan mejor con la evolución de la enfermedad.
  2. Determinar la utilidad de la ecografía muscular para el seguimiento de la morfología muscular en la evolución de pacientes con ELA.
  3. Hacer un estudio genético de los pacientes incluidos en el ensayo con objeto de correlacionar aspectos clínicos de la enfermedad y el efecto del procedimiento con la presencia de alteraciones genéticas recientemente descritas y relacionadas con la ELA esporádica (e.g. C9orf72).

Criterios de Inclusión

  • Diagnóstico de ELA definida o probable de acuerdo con los criterios establecidos por la World Federation of Neurology
  • Edad comprendida entre los 18 y los 70 años.
  • Paciente que ofrezca garantías suficientes de adhesión al protocolo.
  • Datos neurofisiológicos que confirmen afectación de motoneurona inferior a nivel lumbar y cervical.
  • Valoración del déficit motor en la flexión dorsal de ambos pies (entre 3 y 5 puntos en la escala MRC), esto es elevar suficientemente la punta del pie.

Criterios de Exclusión

  • Diabetes Mellitus.
  • Otras enfermedades que puedan cursar con polineuropatías.
  • Historia previa de ictus cerebral.
  • Patología previa del sistema nervioso periférico que afectara a uno o ambos miembros inferiores o superiores, con o sin secuelas neurológicas clínicamente evidentes.
  • Pacientes embarazadas o en período de lactancia activa
  • Pacientes fisiológicamente capaces de quedarse embarazadas, excepto que estén utilizando un método anticonceptivo fiable (Anexo III)
  • Pacientes con enfermedad cardiaca, renal, hepática, sistémica, inmune que pueda influir en la supervivencia del paciente durante el ensayo.
  • Serología positiva para hepatitis B, hepatitis C o VIH.
  • Criterios clínicos y anestesiológicos que contraindiquen bien la sedación o bien la propia extracción de MO (Alteración del sistema de la coagulación o paciente anticoagulado con imposibilidad para retirar la anticoagulación, inestabilidad hemodinámica, alteración cutánea en la zona de punción, etc.)
  • Inclusión en otros ensayos clínicos en los últimos 6 meses.
  • Incapacidad de comprender el consentimiento informado.

Para más información, pueden contactar con el equipo investigador en el correo: ensayoclinicoela@gmail.com

Fuente de la Información: Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios