El Dr. Richard Smith, director del Centro de Estudios Neurológicos de La Jolla, California, ha publicado los resultados de un ensayo de fase II que prueba el efecto positivo de Nuedexta (Gorfetan) sobre la función bulbar. En general, él y sus colegas encontraron que Nuedexta tuvo un efecto paliativo significativo en el habla, la deglución y la salivación en las personas que viven con ELA.
¿Qué es Nuedexta o Gorfetan?
Nuedexta o Gorfetan es un medicamento oral que se compone de una combinación de dextrometorfano y quinidina (DMQ). En 2011, este medicamento fue aprobado para el tratamiento de la ELA pseudobulbar (PBA), que se manifiesta por la dificultad con el control emocional, incluyendo el llanto y la risa inapropiadas. Desde su aprobación, los pacientes con ELA tratados con Nuedexta, junto con sus cuidadores y médicos, han informado de mejoras en el habla y la deglución y la capacidad de controlar las secreciones orales.
Nota: Los músculos bulbares se encuentran en la cara y el cuello. Controlan el habla y la deglución. Las personas con disfunción bulbar muestran dificultad para hablar y tragar, junto con el exceso de salivación. Estos problemas pueden conducir a problemas para comer, comunicarse con otros y puede causar molestias.
El estudio
La fase II de doble ciego ensayo fue diseñada para evaluar el efecto de Nuedexta en el tratamiento de la función bulbar. 60 personas que viven con ELA fueron reclutados para participar en el estudio multicéntrico que se llevó a cabo con la Northeast ALS Consortium (NEALS). Los participantes recibieron Nuedexta o placebo durante 28 a 30 días, seguido de un período de descanso de 10 días a 15 días. A continuación, los participantes fueron cambiados al otro brazo, Nuedexta o placebo, del estudio durante los días restantes del ensayo.
Conclusiones:
Este ensayo clínico controlado demuestra convincentemente la capacidad de Nuedexta para mejorar el habla, la deglución y la capacidad de manejar las secreciones orales en pacientes con ELA. Curiosamente, los pacientes con y sin pseudobulbar afectada, respondieron al tratamiento.
Es importante señalar que Nuedexta no mejoró la función motora o respiratoria, lo que sugiere que Nuedexta afecta específicamente la función bulbar. Sobre la base de esto, se puede concluir que no todas las células nerviosas afectadas por la ELA son las mismas. En este caso, las células nerviosas que inervan los músculos involucrados en el habla y la deglución son cualitativamente diferentes a las células nerviosas que inervan los músculos de los miembros superiores e inferiores. En conjunto, este estudio sugiere que los tratamientos sintomáticos pueden ofrecer una ventana para entender y finalmente tratar la ELA.
Dr. Richard Smith
«Aunque nuestro estudio no fue diseñado para responder a todas las preguntas que podrían ser abordadas en un estudio más largo y más largo, demostró convincentemente que Nuedexta, un medicamento aprobado para el tratamiento de la emotividad lábil (PBA), puede mejorar el habla y la deglución y la capacidad para manejar las secreciones orales en la mayoría de los pacientes con ELA”.
Próximos pasos:
Cuando en la entrevista, se le preguntó sobre los próximos pasos, el Dr. Smith dijo que “Teniendo en cuenta la importancia del habla y la deglución, se podría esperar que el uso de Nuedexta podría tener un impacto en la supervivencia, principalmente debido a un beneficio sintomático. Si esto resulta ser el caso, se necesitarían estudios adicionales para determinar si el efecto sobre la supervivencia se debe principalmente a un beneficio sintomático o a una modificación de la enfermedad».
Fuente de la información: Asociación ELA Argentina
