Orion Corporation, multinacional farmacéutica con sede en Finlandia, comienza un ensayo clínico, en Fase III, en el que participarán 450 pacientes con ELA entre 18 y 64 años, que tomarán un medicamento oral llamado levosimendán (ODM-109) que actúa en la función respiratoria de pacientes con ELA.
En España, participan los siguientes centros hospitalarios:
Hospital Reina Sofía de Córdoba
Hospital Basurto de Bilbao
Hospital San Rafael de Madrid
Hospital Bellvitge de Barcelona
Hospital la Fe de Valencia.
El objetivo principal de este estudio es confirmar o no que levosimendán puede mejorar significativamente la función respiratoria, medida por la capacidad vital lenta (SVC) en los pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
La variable de evaluación principal de este medicamento, será la eficacia en la cantidad de aire que el paciente puede expulsar de los pulmones en posición acostado boca arriba, medida en %
La evaluación se llevará a cabo, de forma constante, durante 12 semanas y se usarán contrastes para obtener las estimaciones para cada visita a partir del modelo principal. Se realizarán evaluaciones adicionales que incluyan todos los datos durante 48 semanas.
El objetivo secundario es confirmar que levosimendán mejora la funcionalidad de los sujetos, medido por la escala de calificación funcional de ALS revisada (ALSFRS-R), la impresión clínica global (CGI), la escala de Somnolencia Epworth (ESS) y el índice de calidad del sueño de Pittsburgh (PSQI). Estos dos últimos son escalas de sueño que evalúan la somnolencia diurna y la calidad del sueño, respectivamente.
Además, se evaluará la tolerabilidad y la seguridad a largo plazo de levosimendán en pacientes con ELA, evaluando hasta 48 semanas de exposición.
CRITERIOS DE INCLUSIÓN
- Se obtendrá el consentimiento informado (CI) del paciente, verbal o por escrito, para la participación en el estudio. En caso de que el sujeto del estudio no pueda firmar el CI por sí solo debido a debilidad muscular grave, un testigo puede firmar el formulario de consentimiento para indicar que el paciente ha otorgado el consentimiento verbal.
- Un mínimo de 18 años de edad y un máximo de 64.
- Hombres o mujeres con diagnóstico de ELA probable apoyada por exámenes complementarios, probable o definitiva, de acuerdo con los criterios revisados de El Escorial (Brooks BR et al., 2000). Se dispone de un informe de electromiograma (EMG) completo que concuerda con ELA (pero no tiene por qué cumplir los criterios electrodiagnósticos para ELA) de un neurofisiólogo experimentado.
- Capaz de tragar las cápsulas de tratamiento del estudio y, en opinión del investigador, se espera que siga haciéndolo durante el estudio.
- Capacidad vital lenta (CVL) en posición sentada entre 60 y 90 % del valor previsto para la edad, estatura y sexo en la visita de selección.
- Duración de la enfermedad desde el inicio de los síntomas (definido como la primera debilidad muscular o disartria) de 12 a 48 meses en el momento de la visita 1 (inicio).
- Capaz de realizar la medición de la CVL en posición supina de un modo adecuado y fiable en las visitas de selección e inicio, según el criterio del investigador.
- Pacientes con o sin riluzol. Si se utiliza riluzol (cualquier dosis diaria de hasta 100 mg), la dosis debe haber permanecido estable durante al menos 4 semanas antes de la visita de selección y no debe modificarse durante el estudio. Si no se utiliza riluzol, los pacientes no deben empezarlo durante el estudio.
CRITERIOS DE EXCLUSIÓN
- Paciente para el que no se hayan excluido otras causas de la debilidad neuromuscular.
- Paciente con diagnóstico de otra enfermedad neurodegenerativa (p. ej., enfermedad de Parkinson o Alzheimer).
- Ventilación asistida de cualquier tipo en los 3 meses previos a la visita de selección o en la selección.
- Cualquier uso de un marcapasos diafragmático (DPS) en los 3 meses previos a la visita de selección.
- Cualquier forma de tratamiento con células madre o terapia génica para tratar la ELA.
- Hipersensibilidad conocida a levosimendán.
- Administración de levosimendán en los 3 meses previos a la visita de selección o participación anterior en el presente estudio de fase III o en un estudio anterior con levosimendán oral en pacientes con ELA (LEVALS).
- Cualquier uso de tirasemtiv en los 3 meses previos a la visita de selección.
- Cualquier uso de edaravona en el plazo de 1 mes antes de la visita de selección.
- Participación en un ensayo clínico con cualquier tratamiento experimental en los 30 días o 5 semividas de dicho tratamiento (lo que sea más largo) antes de la visita de selección.
- Cualquier uso de toxina botulínica en los 3 meses previos a la visita de selección.
- Diagnóstico documentado o indicios de un diagnóstico psiquiátrico importante, deterioro cognitivo significativo o demencia clínicamente evidente que puedan interferir en la capacidad del paciente para cumplir con los procedimientos del estudio.
- Enfermedad pulmonar (p. ej., asma o EPOC) que requiera tratamiento regular.
- Valvulopatía sin corregir hemodinámicamente significativa o miocardiopatía hipertrófica o restrictiva.
- Cualquier acontecimiento cardiovascular (p. ej., infarto de miocardio, hipercolesterolemia familiar, arritmia o accidente cerebrovascular) que requiera hospitalización en los 3 meses previos a la visita de selección.
- Antecedentes de Torsades de Pointes (TdP) o diagnóstico de síndrome de QT largo.
- Antecedentes de arritmia ventricular potencialmente mortal, a menos que se haya tratado con medidas fiables para prevenir la recurrencia (p. ej., colocación de un desfibrilador cardioversor implantable [DCI] o ablación por catéter).
- Antecedentes de bloqueo auriculoventricular (AV) de segundo o tercer grado o enfermedad del nódulo sinusal en la selección, si no está tratado con un marcapasos.
- Frecuencia cardíaca (FrC) repetidamente >100 lpm en el ECG de 12 derivaciones después de un reposo de 5 minutos en la selección. Si la FrC es >100 lpm en el primer registro, se debe hacer el segundo registro tras otros 5 minutos de reposo para confirmar que la FrC es >100 lpm.
- Tensión arterial sistólica (TAS) <90 mmHg en la selección.
- Potasio <3,7 mmol/l o >5,5 mmol/l en la selección.
- Creatinina >170 ¿mol/l en la selección o paciente en diálisis.
- Hemoglobina sanguínea <10 g/dl en la selección o donación de sangre o pérdida de una cantidad importante de sangre en los 60 días previos a la visita de selección.
- Deterioro hepático de importancia clínica a criterio del investigador.
- Índice de masa corporal (IMC) ¿18,5 kg/m2 (IMC = peso/estatura2).
- Mujeres en edad fértil sin una prueba de embarazo negativa y sin un compromiso para utilizar un método anticonceptivo aceptable, de barrera u hormonal (p. ej., preservativos, diafragmas, anticonceptivos orales y agentes de progestina de acción prolongada), si son sexualmente activas, durante el estudio y durante 1 mes después de la última dosis de tratamiento del estudio. Las mujeres postmenopáusicas (1 año desde su último ciclo menstrual), esterilizadas quirúrgicamente o que se hayan sometido a histerectomía se consideran no fértiles y pueden ser incluidas.
- Paciente que, según el criterio del investigador, tiene ideas suicidas activas durante los 3 meses previos a la visita de selección.
- Pacientes con antecedentes conocidos de infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
- Cualquier otra afección cardiovascular, gastrointestinal, hepática, renal, neurológica o trastorno psiquiátrico, de importancia clínica, o cualquier otra enfermedad simultánea importante que, en opinión del investigador, podrían interferir en la interpretación de los resultados del estudio o suponer un riesgo para la salud del paciente si tomase parte en el estudio.
CONTACTO Horario: (L-J) de 8:30 a 17 horas, (V) de 9 a 15 horas Información General: 902 101 322
Fuente de la Información: Registro Español de Estudios Clínicos
