La Asociación Americana de ALS y la comunidad más amplia de ELA tienen la esperanza de que varias terapias actualmente en ensayos clínicos de Fase 3 demuestren ser exitosas para retrasar, detener o revertir la ELA.
Una de las terapias ahora en los ensayos de fase 3, NurOwn, ha sido objeto de una discusión considerable en las redes sociales. Desafortunadamente, parte de lo que se dice en las redes sociales no es exacto y corre el riesgo de engañar a las personas con ELA y sus cuidadores.
A continuación, ofrecemos algunas aclaraciones sobre NurOwn y el proceso de desarrollo de la terapia.
NurOwn, una terapia desarrollada por BrainStorm, se mostró prometedora en su ensayo de Fase 2 y ahora ha entrado en un ensayo clínico de Fase 3.
Normalmente, el acceso a una terapia es posible solo después de un exitoso ensayo clínico de Fase 3 y posterior aprobación de la FDA (Agencia del gobierno de los Estados Unidos responsable de la regulación de alimentos y medicamentos) . Sin embargo, hay dos vías legales para que NurOwn esté disponible para las personas con ELA mientras se somete a ensayos clínicos: acceso ampliado y derecho a probar.
En ambos casos, la compañía que fabrica el medicamento experimental tiene que otorgar permiso y suministrar el tratamiento. BrainStorm ha indicado en múltiples ocasiones que no proporcionará NurOwn a individuos a través de Acceso ampliado o Derecho a probar. Esto no es infrecuente, debido a los costos y otros factores que las empresas sopesan al considerar el acceso ampliado o el derecho a probar.
Algunos activistas han pedido a la Asociación Americana de ALS que exija que la FDA apruebe NurOwn o que el presidente Trump firme una orden ejecutiva que apruebe NurOwn. Hasta que BrainStorm solicite una licencia de productos biológicos para NurOwn, sin embargo, no hay nada que la FDA o el Presidente puedan hacer. BrainStorm ha dicho que no buscará la aprobación anticipada de NurOwn y que tiene la intención de completar su prueba de Fase 3 de NurOwn.
Aunque no tenemos acceso a los datos de BrainStorm, sí sabemos que su prueba está a cargo de excelentes científicos. Si BrainStorm no está listo para solicitar la aprobación, no tenemos más remedio que respetar su criterio. Cuando Brainstorm solicita una licencia de productos biológicos para NurOwn, la Asociación ALS está lista para solicitar una revisión rápida a la FDA.
Continuaremos trabajando urgentemente en tratamientos experimentales prometedores, ya sea que los financiemos directamente o facilitemos el trabajo de otros. En este momento, estamos financiando más de 120 trabajos en 13 países, incluidas 61 nuevas subvenciones otorgadas en 2018. Hay 31 ensayos de medicamentos de intervención que actualmente inscriben pacientes. Hemos apoyado al menos a 12 de ellos durante su desarrollo.
También continuamos brindando un importante apoyo financiero para la infraestructura necesaria para garantizar que las pruebas de ALS se ejecuten de manera efectiva. Apoyamos los Centros de excelencia de tratamiento certificados en todo el país y el consorcio de ensayos clínicos NEALS, donde se llevan a cabo casi todos los ensayos clínicos de ALS.
Estamos planeando un seminario web con nuestro equipo de investigación el 12/18 a las 2 PM ET para describir nuestro programa de investigación con más detalle y para abordar preguntas adicionales que pueda tener sobre el desarrollo de medicamentos, incluido NurOwn. Pronto se publicará un enlace para registrarse en el seminario web en nuestros canales sociales. Mientras tanto, puede enviar sus preguntas por adelantado a preguntas@alsa-national.org . También podrá enviar preguntas en tiempo real a través de la función de chat en la plataforma de seminarios web. (Tenga en cuenta que el seminario web se grabará y estará disponible si no puede unirse en ese momento o si hay problemas para acceder a él en vivo).
Fuente de la información: Asociación Americana de ELA
