Noviembre 2009. Comunicado de prensa de la empresa farmaceutica francesa TROPHOS (Marsella 10/11/2009).

La olesoxime de Trophos ha sido clasificada por los expertos de Windhover en el TOP 10 de los medicamentos en ensayo más prometedores en neurociencia .La molécula podría revolucionar el tratamiento de la ELA y otras enfermedades neurodégénératives huérfanas. 

 « Hemos tenido el honor de  que la olesoxime haya sido reconocida como una de las 10 mejores oportunidades en neurociencia " declara  Damian Marron, Presidente del Directorio de Trophos. " Esta distinción viene despues  de la del informe " The Ones to Watch " de Thomson Reuters que recientemente clasificó la olesoxime en el top 5 de los productos que se encuentran en inicio de fase III. Es un reconocimiento suplementario por parte de la industria, del fuerte potencial de nuestro enfoque terapéutico y de nuestro compromiso contra la ELA. El interés creciente de la industria por las enfermedades raras representa para nosotros un estímulo».

La olesoxime ha sido seleccionada por un comité independiente reunido por Windhover Information, uno de los líderes de la información económica destinada a los responsables de la industria farmacéutica y biotecnológica y de la instrumentación médica. Entre los miembros del comité de selección se encontraban Marco Wortman, PH. D, miembro asociado en el seno de la publicación De Windhover In vivo and Start.  

Agosto 2009. . Ensayo clínico con TRO19622 (olesoxime) en España

El hospital Carlos III de Madrid inicia un nuevo ensayo clínico multinacional en E.L.A.

Esta noticia informaba hace unos meses del inicio de otro nuevo ensayo clínico en España. Esta nota de prensa explica bastante bien en qué consiste el fármaco.

Quince prestigiosas unidades de ELA europeas han iniciado un ensayo clínico con una nueva molécula, TRO19622 (olesoxime), que incluirá a 500 pacientes de Francia, Alemania, Inglaterra, Bélgica y España. La unidad del hospital Carlos III es la única española participante. La ELA, esclerosis lateral amiotrófica, es una grave enfermedad neurodegenerativa que produce la parálisis progresiva rápida y completa de todos los músculos voluntarios, incluyendo los del habla, la deglución y la respiración, manteniendo el paciente la plena conciencia del proceso en todo momento. No existe en la actualidad tratamiento curativo alguno y solamente un fármaco, el riluzol, enlentece moderadamente el curso inexorablemente progresivo de esta cruel enfermedad. En la actualidad sólo se está realizando otro ensayo clínico multinacional europeo en esta enfermedad con otro fármaco, el talampanel, en el cual también participa el Carlos III.

El TRO9622 (olesoxime) es un nuevo compuesto modulador del poro mitocondrial. Las mitocondrias son las estructuras intracelulares responsables de la producción de moléculas de energía necesarias para el funcionamiento de toda la célula. Un fallo en la producción energética mitocondrial es considerado un mecanismo clave en el proceso degenerativo progresivo de la motoneurona, la célula nerviosa responsable del movimiento muscular y cuya degeneración produce la enfermedad. La mitocondria participa también en los procesos de autodestrucción celular cuando la célula ya no es viable. Estudios preclínicos han demostrado que moduladores del poro mitocondrial promueven la función y supervivencia de neuronas en situaciones de sobrecarga por enfermedad, y TRO9622 ha mostrado su eficacia en el modelo animal SOD1 de la ELA. Estudios clínicos preliminares han mostrado que el compuesto es bien tolerado, tiene un excelente perfil de seguridad, y no interfiere con el riluzol.

El estudio europeo es un ensayo clínico doble ciego de 18 meses de duración que evaluará la posible eficacia del TRO9622 en la supervivencia, el mantenimiento funcional motor, la fuerza muscular, la capacidad respiratoria y la calidad de vida de los pacientes participantes. El fármaco se administra por vía oral en una dosis única diaria, y se prevé que la inclusión de pacientes terminará a finales de este año. El estudio es patrocinado por Trophos, una compañía farmacéutica francesa de terapias innovadoras en enfermedades neurológicas que descubrió la molécula usando un método propio de cribado de moléculas potencialmente neuroprotectoras.

El ensayo está apoyado por el programa FP7 de investigación médica de la Unión Europea y está siendo realizado por un consorcio de prominentes investigadores clínicos europeos, todos ellos con extensa experiencia en la realización y coordinación de grandes ensayos multinacionales en ELA. Los investigadores consideran el TRO9622 una molécula prometedora y confían en que este estudio lo demuestre y traiga una nueva esperanza para los pacientes con ELA de todo el mundo. La unidad de ELA del hospital Carlos III de Madrid, que aportará 40 pacientes al estudio, es pionera en España en el tratamiento multidisciplinar integrado de los pacientes con ELA, habiendo realizado hasta ahora todos los ensayos clínicos internacionales llevados a cabo en España en esta enfermedad.

Pueden llamar al 91 4532595, 91 4532676 o al 91 4532799.

Agosto 2009. Descripción del ensayo clínico con TRO19622 (olesoxime)  . Estudio MITOTARGET. 

Seguridad y eficacia de tro19622 como coadyuvante en la terapia con  riluzol frente a placebo en el tratamiento de pacientes con esclerosis lateral amiotrófica . Safety and Efficacy of TRO19622 as Add-on Therapy to Riluzole Versus Placebo in Treatment of Patients Suffering From Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) (MITOTARGET) 

http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00868166.  

Ensayo clínico coordinado desde Francia y con la colaboración económica de la unión europea. No queda muy claro cuando empezó esta fase del ensayo pero lo cierto es que actualmente están reclutando enfermos. Comparación con grupo placebo de pacientes que toman 50 mg dos veces al día del medicamento. Seguimiento de 18 meses. Se incluyen pacientes diagnosticados al menos seis meses antes y que no lleven una evolución superior a tres años. La capacidad vital respiratoria debe ser igual o superior al 70%. Se mide fundamentalmente la seguridad, eficacia y supervivencia.. Tratan de reclutar 470 enfermos y prevén la finalización del estudio en abril de 2011.

Mayo 2007.Trophos inicia un estudio de eficacia con olesoxima en la esclerosis lateral amiotrófica

Trophos initiates pivotal efficacy study of olesoxime in Amyotrophic Lateral Sclerosis (Lou Gehrig's disease).

http://smaresearch.blogspot.com/2009/05/trophos-initiates-pivotal-efficacy.html.

Este es un enlace para quien quiera saber un poco más del tema aunque lo básico queda dicho entre la nota de prensa que salió en Madrid y que tenéis en la página principal y la página del ensayo clínico. Aquí me llama la atención que si dice que España participa en el ensayo.

 http://www.trophos.com/

Para quien quiera saber más del tema esta es la página de laboratorio que ha inventado la molécula.

 Mayo 2007. Trabajo de experimentación animal con TRO19622.

Identificación y caracterización de tro19622, una nueva droga candidata para la esclerosis lateral amiotrófica. Identification and Characterization of Cholest-4-en-3-one, Oxime (TRO19622), a Novel Drug Candidate for Amyotrophic Lateral Sclerosis

http://jpet.aspetjournals.org/cgi/content/short/322/2/709

Escrito por los autores franceses que inventaron la molécula. Ésta actúa a regulando la permeabilidad de las mitocondrias. En un modelo de ratones con la enfermedad consigue prolongar la supervivencia por lo que propone a este fármaco como un agente neuroprotector.