La empresa de biotecnología Trophos SA ha comunicado la falta de eficacia de su compuesto Olesoxime que se agrega a la larga lista de medicamentos que no han podido cumplir con su promesa de principio en el laboratorio. Es una historia que es común en todo el mundo de las enfermedades neurodegenerativas. La ruta de acceso desde la hipótesis inicial está plagada de trampas….

En su comunicado de prensa, Trophos sugirió que los ensayos deberán realizarse cuando la “ventana de oportunidad” es mayor: cuanto antes un medicamento se administra mayor podrá ser su efecto. De lo contrario, no sabemos si estos tratamientos no funcionan realmente o es simplemente un caso de "demasiado poco, demasiado tarde”.

Sin duda, empresas como Biogen Idec han recogido esto, restringiendo el tiempo límite para su inclusión en su juicio de Dexpramipexole a dos años desde la aparición de los síntomas, en contraposición a los tres años de ensayos anteriores. Significa que Biogen Idec tiene que involucrar más clínicas de ELA para reclutar los pacientes, lo que aumenta el costo, pero ven esto como necesario si con ello pueden aumentar las posibilidades de un resultado positivo.

Del mismo modo, la forma clínica y su progresión pueden ser tan diferentes de un individuo en comparación con el siguiente, que los ensayos necesitan reclutar a gran número de participantes para reducir el estadístico 'ruido' – una vez más aumenta el ya alto costo y la complejidad del juicio. Sólo haremos incursiones importantes en diagnóstico anterior y predicciones más precisas de cómo la enfermedad progresará si podemos identificar biomarcadores: bioquímicos y estructurales cambios específicos que se producen en el cerebro y la médula espinal que nos brindan una única huella de ELA.

Los Biomarcadores también pueden personalizarse para mirar los efectos de drogas específicas en los ensayos. Aunque no está claro si un medicamento está trabajando 'fuera' (como la evaluación de la función del músculo por ejemplo) al menos sería posible confirmar como estaba trabajando en el 'interior' actuando sobre los procesos químicos correctos. En resumen, los biomarcadores probablemente darían lugar a juicios más rápidos y precisos. Eso significaría que se pueden realizar más ensayos y más baratos.

Por eso la investigación de bioindicadores es tan importante. Actualmente se pueden citar tres proyectos destacados de biomarcadores (en Londres, Oxford y Sheffield) que están entre los ejemplos más completos de esta investigación en el mundo. Sin el compromiso y entusiasmo de quienes participan, sería capaz de crear estos recursos de investigación que, como se destaca en mensajes anteriores, están comenzando a generar resultados prometedores por principios.

Pero estos proyectos son sólo el comienzo. Sus conclusiones deberán confirmarse en mucho estudios más grandes, con la colaboración de clínicas ELA (o enfermedad de la moto neurona) en muchos países, recopilación de datos clínicos y muestras con los protocolos científicos precisos. Esta fue la razón de un biomarcador mayor financiación de la iniciativa que anunció a principios de este año bajo el programa conjunto de la Unión Europea en enfermedades neurodegenerativas (JPND). Establecido por 23 países europeos, la convocatoria de investigación JPND invitó a ofertas de financiación para ayudar a la armonización de las colecciones de bioindicadores y el desarrollo de nuevos métodos de análisis de las muestras.

JPND anunció los cuatro proyectos seleccionados sobre la base de "excelencia científica" una parte de los 15 millones de euros para el Fondo de investigación. Uno de estos proyectos es SOPHIA (muestreo y biomarcador optimización y armonización en ALS). Coordinado por el profesor Leonard van den Berg, la iniciativa abarcará hasta 16 centros en 12 países europeos, incluyendo la Asociación ELA Sheffield y centros de atención de Oxford.

Aún no se ha determinado el nivel exacto de financiación, pero, sin embargo, esto proporciona una plataforma fantástica que se puede desarrollar investigando bioindicadores internacionales importantes.

Dr. Brian Dickie. (Sydney 2011)

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