Hasta ahora todo lo que habíamos visto era en animales de experimentación. En los últimos años se empieza a trabajar con humanos. Aquí colocó como ejemplo una noticia de principios del año 2010 donde se anunciaba que se iba a iniciar un trabajo con este nuevo fármaco, promovido por la potente empresa als tdi. Incluyó también un ensayo clínico en pacientes con la enfermedad utilizando la misma filosofía, con un fármaco que se ha desarrollado para la neuropatía diabética .

Enero 2010. Monudin representa el potencial de cambio futuro de pacientes con esclerosis lateral amiotrófica.

Monudin es un complejo sistema de liberación de genes utilizando un sistema de lentivirus para liberar el factor de crecimiento vascular arterial (vegf) un gen negro protector que puede detener la progresión de la esclerosis lateral amiotrófica.

Los factores neurotroficos, incluyendo el vegf han demostrado ser efectivos modificando los fenómenos moleculares en las células de modelos animales con la enfermedad. La parte más difícil es cómo hacer llegar esa sustancia al sitio correcto. Para esto el sistema de lentivirus ha sido desarrollado para que las sustancias lleguen a las células neuronales implicadas. Esta terapia promete ser efectiva en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica en el futuro. Esto podrá ser aplicable a otras enfermedades neuro degenerativas guisando estrategias similares.

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http://www.oxfordbiomedica.co.uk/page.asp?pageid=34



Septiembre 2008. Ensayo clínico con SB-509 en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica
Clinical Trial of SB-509 in Subjects With Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)

http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00748501

Ensayo clínico en fase dos que se inicia en septiembre de 2008 y que pretende acabar en junio de 2010. Forma dos grupos de 20 pacientes y a unos se le inocula la sustancia en las piernas y en el otro grupo en las piernas y brazos y cuello. Hacen las mediciones de costumbre y una novedosa es la movilización de células madre que parece que provoca esta sustancia.

SB-509  es una formulación inyectable de un plásmido DNA que codifica un factor de transcripción proteico (ZFP TF(TM)), que provoca una sobre regulación del gen del factor de crecimiento vascular endotelial A (VEGF-A)... esta sustancia se inyectara en  los músculos del cuello brazos y piernas. La droga penetra en el músculo y en las células nerviosas alrededor de los sitios de inyección y provoca que esas células fabriquen una proteína .  esta proteína causa que las células produzcan mayor cantidad de factor de crecimiento vascular endotelial (VEGF-A) que preserva la función de los nervios y músculos. Además se producen cambios en los niveles de 28 proteínas en estas células. Éstas proteínas promueven el crecimiento celular, la estructura celular y ayuda a sintetizar productos, y afecta a las células inmunes. Todo ello puede ayudar a proteger y reparar los daños de los nervios y músculos causados por la esclerosis lateral amiotrófica.