Un estudio realizado por investigadores del Centro Euan MacDonald de la Universidad de Edimburgo (Escocia) arroja luz sobre cómo mejorar la función de las mitocondrias. El suministro de energía de las células nerviosas, podría ser un tratamiento potencial para la enfermedad de las neuronas motoras, según un artículo publicado en la revista, Acta Neuropathologica. Este estudio allana el camino para la generación de nuevas terapias destinadas a aumentar los niveles de energía en las mitocondrias en la ELA/EMN.

Las células cerebrales clave afectadas en la ELA/MND son las neuronas motoras que nos permiten movernos, comer y respirar. Representan las células más largas del cuerpo humano, con más del 90% de la célula formada por procesos largos y delgados llamados axones que pueden extenderse hasta un metro de largo para conectarse desde nuestra columna hasta nuestros músculos.

El estudio se centró en desentrañar los mecanismos que conducen a axones defectuosos en personas con la causa genética más común de ELA/MND.

Los investigadores utilizaron células madre derivadas de personas con la mutación C9orf72 que causa tanto la ELA como la demencia frontotemporal para generar células de neuronas motoras «en un plato» para estudiarlas en el laboratorio.

Descubrieron que sus axones eran más cortos que en las células sanas y que el transporte de mitocondrias, la fuente de energía de la célula y esencial para la regulación de las vías metabólicas y la supervivencia celular, que normalmente se mueven hacia arriba y hacia abajo por los axones, se ve afectado. Por primera vez, descubrieron que esto es causado por un suministro de energía defectuoso de las mitocondrias y que, al estimular las mitocondrias, el axón volvió a la normalidad.

Estos hallazgos se apoyaron aún más al examinar tejido de la médula espinal humana post-mortem de personas con ELA/MND que habían donado su tejido.

“La importancia del axón en las células nerviosas motoras no puede subestimarse, lo que nos llevó a centrarnos en las causas de la disfunción axonal. Nuestros datos brindan la esperanza de que al restaurar la fuente de energía de la célula podemos proteger los axones y su conexión con el músculo de la degeneración. Ahora se está trabajando para identificar los medicamentos con licencia existentes que puedan estimular la función mitocondrial y reparar las neuronas motoras. Esto allanará el camino para probarlos en ensayos clínicos«, comenta el Dr. Arpan Mehta, Miembro clínico de la Asociación MRC/MND Lady Edith Wolfson

Por su parte, el Dr. Brian Dickie, Director de Desarrollo de Investigación de la Asociación MND, dice: “Las neuronas son las células del cuerpo que más energía necesitan y la estructura única de las neuronas motoras en particular significa que necesitan regular y mantener de cerca su producción de energía. Estos nuevos hallazgos indican que se está produciendo una deficiencia, pero es una deficiencia que también ofrece un objetivo terapéutico potencial«.

Aunque la investigación se centró en las personas con la causa genética más común de la ELA/EMN, los investigadores esperan que los resultados se apliquen a formas más amplias de la enfermedad, como la ELA esporádica. Los resultados del estudio ahora se están utilizando para buscar medicamentos existentes que puedan estimular la función mitocondrial y podrían reutilizarse para tratar la ELA/MND.

Fuente de la información: MND Research Blog