Canadá ha aprobado una terapia experimental (que está en proceso de investigación en un ensayo clínico) para esclerosis lateral amiotrófica.

La aprobación, la primera en el mundo para el tratamiento, AMX0035, que se comercializará en Canadá como Albrioza, se ha realizado con la condición de que la compañía farmacéutica proporcione más pruebas de que el tratamiento funciona. Es probable que sea de gran interés para los pacientes con ELA en Estados Unidos, donde la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) está evaluando la misma terapia, lo que ha planteado dudas sobre la eficacia del tratamiento.

El artículo de The New York Times explica que una revisión de la FDA de principios de este año encontró que la terapia era segura, pero dijo que no había suficiente evidencia de que fuera efectiva para ayudar a los pacientes a vivir más tiempo o para reducir la velocidad a la que pierden funciones como el control muscular, hablar o respirar sin ayuda.

Dos moléculas componen Albrioza

Albrioza es un medicamento oral que contiene una dosis fija de dos moléculas pequeñas, ácido tauroursodesoxicólico y fenilbutirato de sodio, que se cree que ayudan a proteger las células nerviosas del estrés y el daño.

La aprobación de Health Canada fue respaldada por datos del ensayo clínico de fase 2 CENTAUR ( NCT03127514 ), que inscribió a 137 adultos con ELA de progresión rápida. Los participantes fueron asignados al azar a Albrioza, entonces conocida como AMX0035, o a un placebo, tomado dos veces al día durante seis meses. La mayoría de los pacientes ingresaron en su estudio de extensión ( NCT03488524 ) donde a todos se les administró el medicamento.

Pendiente de verificar el beneficio de Albrioza

La autoridad canadiense (Health Canadá) dio luz verde a Albrioza bajo la fórmula llamada Aviso de Cumplimiento de Condiciones, que permite la aprobación de medicamentos que parecen prometedores para enfermedades graves, pero tienen evidencia incompleta de que funcionan. La condición central que estableció la agencia es que Amylyx «verifique el beneficio clínico de este medicamento» con datos de un ensayo clínico de fase 3 que está en marcha y se espera que concluya en 2024.

La FDA tiene un programa similar llamado Aprobación Acelerada que permite la aprobación condicional de medicamentos con evidencia incompleta de efectividad, pero ese programa también requiere que un compuesto demuestre que se dirige a parte del mecanismo biológico subyacente de una enfermedad. Los expertos han dicho que, si Albrioza no obtiene la aprobación estándar de la FDA, es poco probable que cumpla con los criterios de aprobación acelerada porque se sabe muy poco sobre la biología subyacente de la ELA y cómo Albrioza podría abordarla.

Un miembro del Comité Asesor Independiente de la FDA, el Dr. G. Caleb Alexander, quien votó en marzo que no había pruebas suficientes de que la terapia funcionara, dijo que sigue pensando que la FDA debería esperar los resultados del ensayo de fase 3 y que «sería un error aprobarlo basándose solo en el ensayo único fase 2«.

Presión de los colectivos ELA 

El mes pasado, 38 médicos que tratan a pacientes con ELA enviaron una carta a la FDA solicitando la aprobación. La Asociación de ELA dijo que su campaña para la aprobación generó en las últimas semanas más de 6.000 correos electrónicos pidiendo a la agencia que diera luz verde al medicamento.

Hay una necesidad desesperada de terapias efectivas para la ELA, pero en Albrioza se han puesto una magnitud de esperanzas que no corresponden con el fármaco. La aprobación en Canadá solo podría aumentar aún más la presión que a la que hace frente la FDA para dictaminar favorablemente y aprobar este producto.

¿Negocio detrás de las esperanzas de la ELA?

En una entrevista, a la farmacéutica Amylyx se negaron a revelar el precio que está considerando para Albrioza, diciendo que todavía se estaba negociando. Dijeron que la terapia estaría disponible en aproximadamente seis semanas para las personas que pagaban de forma privada.

Ensayo Clínico fase 3

Hasta el verano pasado, la FDA había recomendado que Amylyx no solicitara la aprobación hasta que el medicamento hubiera completado su ensayo de fase 3.

El ensayo clínico de Fase 3 en curso llamado PHOENIX ( NCT05021536 ), está investigando la seguridad y eficacia de Albrioza en aproximadamente 600 pacientes con ELA. El ensayo es multicéntrico y está reclutando a participantes de toda Europa y América. Se esperan resultados en 2024.

Fuente de la información: El Mundo

AMX0035 en España

Se espera que participen 55 pacientes españoles en este ensayo clínico fase 3 que está en marcha. Participan los centros:

  • Hospital del Mar (Barcelona) (Dr. Miguel A. Rubio) umela@psmar.cat
  • Hospital Universitario La Fe (Valencia) (Dr. Juan F. Vázquez) unidadela_lafe@gva.es
  • Hospital San Rafael (Madrid) (Dr. Jesús S. Mora) ela.sanrafael@gmail.com
  • Hospital Universitario de Bellvitge (Hospitalet de Llobregat, Barcelona) (Dra. Mónica Povedano)
  • Hospital Universitario de Basurto (Vizcaya) (Dr. Luis Varona)
  • Hospital Universitario 12 de Octubre (Madrid)

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