El laboratorio Sanofi pone en marcha el ensayo clínico de Fase 2 para evaluar la seguridad y la eficacia de la terapia oral SAR443820 en personas con ELA.

El estudio, denominado HIMALAYA ( NCT05237284 ), está reclutando a unos 260 adultos.  Pacientes de los EE. UU., Bélgica, Francia, Alemania y los Países Bajos a quienes se les ha diagnosticado ELA en los últimos dos años. Más información aquí.

Tableta oral de SAR443820

SAR443820 (también conocido como DNL788) es una molécula pequeña disponible por vía oral que actúa suprimiendo RIPK1. Esta es una enzima cuya sobre activación está asociada con la actividad anormal de la microglía y la muerte de las células nerviosas. La microglía son las células inmunitarias del sistema nervioso central (SNC), el cerebro y la médula espinal.

Los niveles y la actividad de RIPK1 aumentan significativamente en la médula espinal de los pacientes con ELA, y la microglía proinflamatoria excesivamente activa está implicada en la ELA y otras enfermedades neurodegenerativas.

SAR443820 puede cruzar la barrera hematoencefálica, una membrana altamente selectiva que regula qué sustancias en el torrente sanguíneo pueden acceder al SNC y, a menudo, suponen un desafío para las terapias dirigidas al SNC.

260 participantes de EEUU, Bélgica, Alemania y Francia

En una primera parte, los participantes serán asignados al azar en una proporción de 2:1 para recibir una tableta oral de SAR443820 o un placebo, dos veces al día, durante 24 semanas (casi seis meses). Los pacientes que completen la primera parte podrán pasar a la segunda parte de extensión abierta del ensayo, en la que todos recibirán la terapia durante aproximadamente 1,5 años.

Objetivos

Los objetivos principales de HIMALAYA son evaluar los cambios en la discapacidad funcional utilizando la Escala de calificación funcional ALS revisada (ALSFRS-R) al final de la primera parte del estudio, y una evaluación combinada del estado funcional y la supervivencia en la semana 52 (alrededor de un año).

Como objetivos secundarios incluyen cambios en la función pulmonar, la fuerza muscular, el estado de salud informado por el paciente y los niveles en sangre de la cadena ligera del neurofilamento, un biomarcador o daño neuronal, así como medidas farmacológicas y de seguridad.

Fin de la Fase 2

Se espera que la Fase 2 finalice en abril de 2025 y los datos de primera línea podrían estar disponibles a fines del próximo año.

Fuente de la información: Alsnewstoday