La Administración de Drogas y Alimentos (FDA) de los EE. UU. autoriza a la compañía francesa AB Science a reanudar la inscripción de pacientes en su ensayo fase 3 que investiga Masitinib como tratamiento complementario en personas con ELA.
En junio, AB Science suspendió temporalmente todos sus ensayos clínicos con Masitinib, para investigar los efectos secundarios de un mayor riesgo de cardiopatía isquémica. Una afección caracterizada por dolor y malestar en el pecho recurrentes, con el uso de Masitinib.
La decisión de la FDA de reanudar la inscripción de EE. UU. el ensayo sigue autorizaciones similares de las agencias reguladoras en Francia y Noruega, otorgadas después de cambios en el protocolo del ensayo que incluían un control más estrecho de la salud cardíaca.
Fase 2/3
Masitinib es un medicamento oral diseñado para bloquear la actividad de la tirosina quinasas (un tipo de enzima), disminuyendo así la actividad de las células inmunitarias que se cree que provocan inflamación y disfunción de las células nerviosas en la ELA y otras enfermedades.
En un ensayo clínico de fase 2/3 anterior, denominado AB10015 (NCT02588677), se investigaron dos dosis de Masitinib (3 ó 4,5 mg / kg / día) frente a un placebo, ambos administrados en combinación con Rilutek (riluzol), en 394 pacientes con ELA.
Los resultados mostraron que un año de tratamiento con Masitinib en dosis altas redujo significativamente la tasa de progresión de la enfermedad en un 27% en relación con el placebo y prolongó la supervivencia en más de dos años en pacientes con enfermedad más leve.
Fase 3
El ensayo de fase 3 AB19001 (NCT03127267) ahora busca confirmar estos hallazgos en un grupo más grande de pacientes con deterioro funcional leve a moderado, definido como puntuaciones de al menos dos puntos en cada ítem de la escala de calificación funcional ALS revisada (ALSFRS-R).
Se están reclutando hasta 495 adultos diagnosticados en los últimos dos años, que serán asignados aleatoriamente a una de dos dosis de Masitinib (4,5 ó 6 mg / kg por día) o un placebo, administrado dos veces al día durante 48 semanas (casi un año) en combinación con una dosis estable de Rilutek.
El objetivo principal es determinar si Masitinib más Rilutek es mejor que Rilutek solo para reducir la tasa de progresión de la enfermedad, definida como el cambio en las puntuaciones de ALSFRS-R durante sus 48 semanas de tratamiento. Las medidas secundarias incluyen cambios en la fuerza muscular, la función pulmonar y la calidad de vida, así como el tiempo hasta la progresión de la enfermedad o la muerte.
Los ensayos de Masitinib en personas con otros trastornos que se vieron afectados por la suspensión temporal también se están inscribiendo nuevamente en varios países europeos, informó AB Science en septiembre.
Fuente de la información: Alsnewstoday
