La compañía Eledon Pharmaceuticals, anuncia los resultados principales de una fase clínica 2a ensayo de Tegoprubart (anteriormente AT-1501) en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

Tegoprubart es un anticuerpo fabricado en laboratorio que se administrada directamente en el torrente sanguíneo, la terapia está diseñada para suprimir la neuroinflamación, al evitar que dos moléculas en la superficie de varios tipos de células inmunitarias, el ligando CD40 (CD40L) y el receptor CD40, interactúen entre ellas.

Al dirigirse a CD40L, Tegoprubart promueve un cambio en las células T inmunitarias de un estado proinflamatorio a un papel más inmunosupresor que amortigua las respuestas inmunitarias. Como tal, la terapia tiene el potencial de detener la inflamación dañina asociada con la ELA y otras afecciones inflamatorias.

Los datos preclínicos mostraron que Tegoprubart redujo la inflamación y la muerte de las neuronas motoras, retrasando significativamente el inicio de la enfermedad y extendiendo la supervivencia de los modelos animales de ELA, lo que respalda aún más el papel fundamental de la neuroinflamación en la progresión de la ELA.

Las neuronas motoras son las células nerviosas especializadas que controlan el movimiento voluntario y que mueren progresivamente en las personas con ELA.

Con base en estos hallazgos prometedores, la terapia recibió la designación de medicamento huérfano en los EE. UU. para la ELA, lo que tiene como objetivo acelerar su desarrollo clínico y revisión regulatoria.

El actual ensayo de fase 2a (NCT04322149) evaluó la seguridad, la tolerabilidad y la farmacodinámica (efectos en el cuerpo) de cuatro dosis de la terapia (1, 2, 4 y 8 mg/kg) en 54 pacientes adultos con ELA diagnosticados en los dos anteriores. años. Los participantes, inscritos en sitios de EE. UU. y Canadá, recibieron seis infusiones en la vena, administradas cada dos semanas durante 12 semanas, o alrededor de tres meses.

Las medidas secundarias del ensayo incluyeron el compromiso del objetivo y los cambios en los biomarcadores inflamatorios.

Los resultados de primera línea recientemente anunciados mostraron que el Tegoprubart era generalmente seguro y bien tolerado en todas las dosis, con efectos secundarios relacionados con el tratamiento informados en el 35,2% de los pacientes. Ninguno grave.

Eledon ahora planea publicar los datos del ensayo en una revista revisada por pares y trabajar con la comunidad de pacientes de ELA y las autoridades sanitarias para determinar el mejor diseño para el próximo ensayo, según el webcast reciente de la compañía.

Fuente de la información: AlsNewsToday