Noruega ha dado luz verde a la compañía AB Science para reanudar la inscripción en el ensayo clínico de fase 3 (AB19001) que investiga la seguridad y eficacia de la terapia oral en investigación Masitinib para personas con esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

AB Science había suspendido voluntariamente el reclutamiento y el tratamiento en todos sus estudios clínicos con Masitinib a principios de junio. Esto fue después de que surgieran datos que indicaban que el medicamento confería un riesgo potencial de cardiopatía isquémica, una afección caracterizada por dolor o malestar torácico recurrente.

La autorización para retomar el ensayo de Noruega, que siguió a una decisión de reanudación similar en Francia, se dio después de que AB presentó un protocolo modificado para este ensayo, que incluye un nuevo plan de gestión de riesgos para mejorar la seguridad relacionada con el corazón.

«AB Science espera poder reanudar progresivamente la inscripción global durante el mes de septiembre«, declara la compañía.

Reclutamiento de pacientes

En esta fase 3, AB Science, tiene como objetivo inscribir a aproximadamente 495 adultos con ELA, de 18 a 81 años, que experimentan un deterioro funcional leve o moderado y una progresión de la enfermedad de normal a rápida, entre otros criterios.

Los participantes serán asignados al azar a una de las dos dosis de Masitinib oral (hasta 4.5 ó 6 mg / kg / día), o a un placebo, durante 48 semanas (aproximadamente un año). A todos también se les administrará una dosis estable (50 mg) de Rilutek (riluzol), un tratamiento aprobado para la ELA comercializado por Sanofi.

El objetivo principal del estudio es determinar el efecto del tratamiento en la escala de calificación funcional ALS revisada (ALSFRS-R), una medida de la discapacidad relacionada con la ELA. También se evaluarán medidas de calidad de vida, fuerza muscular, función pulmonar y supervivencia.

Masitinib está diseñado para bloquear la actividad de la tirosina quinasa (un tipo de enzima), disminuyendo así la actividad de las células inmunitarias que se cree que provocan la inflamación y la disfunción de las células nerviosas en la ELA y otras enfermedades.

Ensayo anterior con Masitinib

Los resultados de un ensayo clínico de fase 2/3, denominado AB10015 (NCT02588677), en 394 pacientes adultos con ELA mostraron que Masitinib, en combinación con Rilutek, redujo significativamente las tasas de progresión de la enfermedad, según lo evaluado por las puntuaciones ALSFRS-R, en comparación con placebo.

Más recientemente, un estudio basado en datos de AB10015 demostró que el tratamiento con Masitinib mejoraba los resultados de supervivencia cuando se administraba al comienzo de la enfermedad.

Medicamento reciclado

Fuera de este ensayo en la ELA, Masitinib se está probando como un tratamiento potencial para la esclerosis múltiple, la enfermedad de Alzheimer, el asma, el COVID-19 y algunos tipos de cáncer.

Fuente de la información: Als News Today