El pasado 28 de diciembre, el Ministerio de Sanidad, a través de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), lanzó a consulta pública el proyecto para actualizar el Real Decreto (RD) por el que se regula la disponibilidad de medicamentos en situaciones especiales.
La consulta pública, ha sido aplaudida por la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), que ve en ello una oportunidad para potenciar la autorización y acceso a medicamentos huérfanos. La Federación considera que el Ministerio reconoce así la continuidad de estas situaciones excepcionales y la idoneidad de aprobar un nuevo RD que contemple de forma más amplia las modificaciones necesarias al respecto.
Diferencias en el precio de medicamentos huérfanos
Actualmente, «se estima que sólo el 5% de las más de 6.172 enfermedades raras identificadas en todo el mundo cuentan con tratamiento«, recuerda Juan Carrión, presidente de FEDER. “Esta es la principal barrera de los más de 3 millones de personas que conviven con enfermedades raras en nuestro país, junto con el retraso diagnóstico. Entre los medicamentos que existen, no todos están autorizados o son accesibles a los pacientes”, añade.
Y es que, a pesar de que la autorización de un medicamento huérfano sea otorgada por UE, las decisiones sobre su precio y reembolso se realizan a nivel nacional, lo que produce diferencias entre Estados miembro. En la actualidad y de forma concreta en nuestro país, solo se comercializan el 48% de los Medicamentos Huérfanos autorizados por la UE.
Situaciones especiales
FEDER destaca que la falta de investigación e información, el largo trayecto desde su designación hasta su comercialización (conlleva décadas de desarrollo) o la gran distancia entre los que se encuentran autorizados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) y los comercializados en nuestro país, han generado situaciones clínicas excepcionales que se suman a las planteadas por los medicamentos huérfanos. Estas situaciones se resumen en: acceso por uso compasivo, uso de medicamentos extranjeros y off label.
En el Estudio sobre Necesidades Sociosanitarias de Personas con Enfermedades Raras en España (Estudio Enserio), de las personas que han utilizado en alguna ocasión uno o varios de estos tipos de medicamentos, el 15,96 % ha utilizado medicamentos huérfanos; el 4,78% ha utilizado alguna vez medicamentos de uso compasivo; y el 3,47 % ha accedido a un uso fuera de indicación (off label) de algún medicamento. Finalmente, un 6,3 % ha tenido que utilizar medicamentos extranjeros.
Entre quienes han utilizado alguna vez o utilizan este tipo de medicamentos, la mitad han notificado dificultades. «Preocupa, por tanto, que el acceso a este tipo de medicamentos en situaciones especiales y excepcionales, supla o complemente, ese 52 % de medicamentos huérfanos que aún no se han autorizado en nuestro país», explica Carrión. Y es a esta situación a la que viene a dar respuesta el nuevo RD.
Propuestas de FEDER
Desde FEDER han identificado la necesidad de integrar las siguientes necesidades en el nuevo RD:
- Para medicamentos de uso compasivo: garantizar la continuidad de un tratamiento hasta el momento de su autorización y comercialización.
- Para medicamentos utilizados en condiciones distintas a las autorizadas y para medicamentos no autorizados en España, pero legalmente comercializados en otros Estados (extranjeros): priorizar el criterio médico, debidamente justificado mediante un informe clínico, en el momento de la prescripción de un determinado tratamiento, cuya respuesta haya sido claramente beneficiosa o haya permitido estabilizar al paciente, a pesar de la existencia de alternativas terapéuticas comercializadas en España.
- Simplificar el acceso a los fármacos, estableciendo criterios de acceso y mejorando los tiempos de espera. Para ello, una de las propuestas podría ser que una vez autorizado el medicamento se autorice inmediatamente en España con uso bajo criterio médico y en centros de referencia.
- Mantener el espíritu de la legislación europea y estatal vigentes, priorizando la prescripción médica y dejando atrás criterios economicistas.
- Establecer garantías para que esta norma favorezca el acceso y no delimite, de forma que estas fórmulas excepcionales no se conviertan en habituales, reconociéndolo en la norma y en su aplicación.
- Garantizar la adecuada aplicación de la norma en todas las Comunidades Autónomas y con ella, la equidad en el acceso a los tratamientos independientemente del lugar de residencia y/o hospital de referencia, atendiendo a criterios clínicos.
- Reconocer e integrar, como agente legitimado, al colectivo de pacientes, junto al resto de actores implicados (AEMPS, médicos, hospitales, Comunidades Autónomas y promotores y titulares de medicamentos).
FEDER ya ha trasladado estas propuestas tanto a la Aemps como a la Dirección General de Cartera Común de Servicios del SNS y Farmacia.
En la Federación consideran “trasversal” la actualización de este tipo de marcos normativos. “Instamos a la Administración nacional a dar continuidad a este tipo de acciones, pero teniendo en cuenta que la consulta pública pueda desarrollarse en contextos adecuados para la ciudadanía, ya que la actual se apertura entre el 28 de diciembre y el 4 de enero”, asegura el presidente de FEDER.
Regulación europea de medicamentos huérfanos
La apertura de la consulta pública en España coincidió con la apertura de comentarios para la nueva revisión de la UE sobre la legislación vinculada a medicamentos huérfanos y pediátricos, donde FEDER también ha trabajado en coordinación con EURORDIS, la Alianza Europea de Enfermedades Raras.
FEDER celebra también esta revisión y el reconocimiento de la problemática, valorando de forma muy positiva esta iniciativa. “En base a la experiencia de nuestro tejido asociativo, identificamos como prioritario que esta nueva regulación europea de medicamentos huérfanos pueda trabajar hacia garantizar el acceso y la equidad, así como reducir los tiempos”, reivindica Juan Carrión.
Y es que, según explica Carrión, la autorización de un medicamento en Europa no siempre es sinónimo de acceso. “Enfermedades como la Atrofia Muscular Espinal, las Distrofias de Retina o las Lipodistrofias son ejemplo de ello”, recalca.
Esta problemática se completa también con otras realidades que van más allá de los propios medicamentos huérfanos o las terapias avanzadas. Por ejemplo, los productos que, comercializados como productos cosméticos y complementos nutricionales, no se consideran medicamentos, a pesar de que sí lo son para enfermedades raras, como ocurre concretamente con la Hipomagnesemia Familiar.
