Un equipo de investigadores de Israel, han descubierto el mecanismo biológico que causa la destrucción de los nervios en la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Los resultados de este estudio, sugieren que el curso de esta enfermedad podría retrasarse e incluso revertirse en sus primeras etapas. La investigación se ha publicado en la revista Nature Communication.
Los investigadores se centraron en una proteína llamada TDP-43. En estudios anteriores se ha demostrado que esta proteína se acumulaba en cantidades poco habituales y se localizaba en el cerebro de casi el 95% de los pacientes con ELA. Los científicos revelaron que existía un vínculo biológico desconocido entre la acumulación de proteínas y la degeneración de uniones neuromusculares.
En el laboratorio
En las biopsias musculares tomadas a pacientes con ELA, los investigadores encontraron que esta proteína se acumula muy cerca de estas uniones neuromusculares durante las primeras etapas de la enfermedad y antes de que manifieste síntomas graves.
En los experimentos llevados a cabo por el equipo, tanto en pacientes con ELA como en ratones, descubrieron que la acumulación de la proteína TDP-43 en la unión neuromuscular inhibe la capacidad de sintetizar localmente proteínas que son esenciales para la actividad mitocondrial. Esta disfunción de las mitocondrias en las terminaciones nerviosas, conduce a la interrupción de la unión neuromuscular, lo que supone la muerte de las neuronas motoras.
“En el momento en que inducimos el desacoplo de los condensados de proteína TDP-43, se recuperó la capacidad de los nervios para producir proteínas, en particular, la síntesis de proteínas esenciales para la actividad mitocondrial”, apunta el principal autor del estudio. Esto hizo posible que los nervios se regeneraran y así, se pudo probar “a través de medios farmacológicos y genéticos, que los nervios motores pueden regenerarse y que los pacientes pueden tener esperanza. De hecho, localizamos el mecanismo básico, así como las proteínas responsables, de la interrupción de los nervios de los músculos para su degeneración”.
Nueva para desarrollar terapias
¿En qué se traducen estos datos? En que se abre una nueva vía para desarrollar potenciales terapias contra la ELA que podrían disolver estos condensados de proteína TDP-43 o aumentar la producción de proteínas esenciales para la función mitocondrial, lo cual en última instancia supondría sanar las células nerviosas.
“Si en el futuro pudiéramos diagnosticar e intervenir lo suficientemente pronto, tal vez sería posible impedir la degeneración destructiva en los músculos de los pacientes con ELA”, concluye Perlson.
Fuente de la información: ConSalud
