La farmacéutica Isis Pharmaceuticals anunció hace unos días que su socio, Biogen, ha iniciado un estudio clínico de fase 2/1 de ISIS-SOD1Rx en pacientes con Esclerosis Lateral Esclerosis (ELA). ISIS-SOD1Rx es parte de la colaboración estratégica de Isis con Biogen para descubrir y desarrollar fármacos para el tratamiento de enfermedades neurológicas.
ISIS-SOD1Rx es un fármaco Gen. 2.0+ antisentido diseñado para reducir la producción de superóxido dismutasa 1 (SOD1). Una mutación en las SOD-1 resultado de genes en una forma hereditaria de ELA, conocido como SOD1-ELA.
La tecnología antisentido para el tratamiento de la ELA proporciona un enfoque único para reducir específicamente la producción de la proteína SOD1, y tiene el potencial de proporcionar un beneficio terapéutico para los pacientes con SOD1-ELA, en retardar o incluso detener la progresión de esta enfermedad mortal.
ISIS-SOD1Rx se enfoca en la causa genética de la ELA familiar, y es el primer fármaco antisentido para el tratamiento de la ELA candidato para entrar en desarrollo clínico en virtud de la colaboración estratégica entre Isis y Biogen.
Biogen está llevando a cabo el estudio aleatorizado, controlado con placebo, la escalada de dosis de Fase 1/2 estudio clínico que evaluará la seguridad y la actividad de ISIS-SOD1Rx en pacientes con ELA, incluyendo pacientes con SOD1-ELA. En este estudio, ISIS-SOD1Rx será administrado por vía intratecal como una inyección directamente en el fluido espinal cerebral. La administración intratecal de fármacos antisentido ha demostrado ser bien tolerada en múltiples estudios clínicos.
Para más información del estudio, puedes visitar www.clinicaltrials.gov y la búsqueda de ISIS-SOD1Rx
