La compañía Seelos Therapeutics ha anunciado en un comunicado de prensa, que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha otorgado la designación de medicamento huérfano a la terapia en investigación SLS-005 (Trehalosa), para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
Medicamento Huérfano en Europa
El estatus de medicamento huérfano en Europa se otorga a los medicamentos con el potencial de ser tratamientos seguros y efectivos para enfermedades raras, potencialmente mortales o debilitantes crónicas que no afectan a más de una de cada 2.000 personas. Proporciona a las empresas una variedad de incentivos, que incluyen asistencia con protocolos de prueba, tarifas regulatorias reducidas y un período de exclusividad de mercado de 10 años si el tratamiento finalmente se aprueba.
La designación sigue una reciente opinión positiva del Comité de Medicamentos Huérfanos de la EMA, y una designación de medicamento huérfano otorgada por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos a fines del año pasado.
Trehalosa o SLS-005
SLS-005 consiste en una molécula de azúcar natural, llamada Trehalosa, que se encuentra en plantas, hongos y bacterias. Los estudios han demostrado que SLS-005 promueve la autofagia celular, un proceso que descompone y recicla las proteínas viejas y dañadas antes de que se acumulen y se vuelvan tóxicas.
En la ELA, la acumulación de proteínas como TDP-43 y SOD1 en las células nerviosas puede contribuir al desarrollo de la enfermedad. Los estudios preclínicos revelaron que la Trehalosa aumenta el aclaramiento de estas proteínas, retrasando la progresión de la ELA y preservando las neuronas motoras y el tamaño de las fibras musculares.
SLS-005 también puede cruzar la barrera hematoencefálica, la capa protectora semipermeable que normalmente evita que las moléculas viajen al sistema nervioso central y causen daños, y lleguen a las células nerviosas dañadas.
A fines del año pasado, SLS-005 se convirtió en la cuarta terapia potencial para ELA que se agregará al ensayo clínico HEALEY ( NCT04297683 ), un estudio de plataforma que está probando múltiples terapias al mismo tiempo para avanzar en el desarrollo clínico de tratamientos prometedores mientras se reducen los costos.
Más información y fuente: Als News Today
