Oryzon Genomics ha anunciado la nominación de una molécula de su cartera, ORY-4001, como candidato a desarrollo clínico para el tratamiento de ciertas enfermedades neurológicas como la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA).
La compañía biofarmacéutica explica que los inhibidores de HDAC6 se han propuesto anteriormente como tratamientos potencialmente eficaces para ELA y otros trastornos neurológicos que carecen de tratamientos eficaces, y ahora su compuesto se probará para ver si es así.
El año pasado, Oryzon y la CMT Research Foundation, una organización estadounidense sin ánimo de lucro dirigida por pacientes y centrada en ofrecer tratamientos y curas para estas enfermedades, firmaron un acuerdo para explorar moléculas de Oryzon. A raíz de los resultados preclínicos positivos obtenidos en el marco de esta colaboración, la empresa ha seleccionado el candidato citado para el desarrollo clínico.
Molécula ORY-4001
Este compuesto es un inhibidor de la HDAC6 con una «farmacología excelente» y una «selectividad muy alta» frente a otras clases de HDAC, «lo que se traduce en un perfil de seguridad notable que evita la hematoxicidad». El compuesto presenta «fuertes propiedades antiinflamatorias y datos in vivo positivos en modelos inflamatorios», destaca la compañía.
Asimismo, detalla que ORY-4001 «ha mostrado múltiples respuestas positivas en un modelo in vivo validado de neuropatía periférica CMT1A que recapitula de forma fiable muchos de los síntomas de esta enfermedad en humanos». Así, ORY-4001 entrará ahora en estudios IND pre-regulatorios para habilitar el compuesto para estudios clínicos en humanos.
Ahora comenzará un largo recorrido para ver si la molécula llega a buen puerto. La media de tiempo de desarrollo estima que Oryzon puede tardar unos diez años en desarrollar las tres fases de ensayo clínico necesarias para llevar el medicamento ante los organismos reguladores. «La alta selectividad y notable seguridad de ORY-4001 inhibiendo HDAC6 anticipa una amplia aplicabilidad en neuropatías periféricas como la ELA donde existe una enorme necesidad médica», dice la empresa.
Fuente de la información: El Economista
