Si bien se desconoce la causa exacta de la ELA/EMN, dos de las características distintivas de la enfermedad son la acumulación o agregación de proteínas tóxicas en las neuronas motoras y el plegamiento incorrecto de las proteínas.

El plegamiento de proteínas es el proceso físico mediante el cual una cadena de proteínas se vuelve biológicamente funcional. Si no se pliega correctamente, no puede funcionar correctamente. Estos rasgos se observan en la mayoría de los casos de ELA, independientemente de si existe una causa genética conocida o no.

Un nuevo fármaco de investigación llamado Arimoclomol, desarrollado por la compañía farmacéutica Orphazyme, está llegando al final de un ensayo clínico de fase 3, que evalúa la eficacia del fármaco como tratamiento para la ELA.

El Arimoclomol aumenta la respuesta al choque térmico, un sistema de defensa celular natural que aumenta la producción de proteínas de choque térmico (HSP) para ayudar a reparar las proteínas mal plegadas y ayudar en la descomposición de los grupos de proteínas tóxicas y, por lo tanto, puede tener potencial como terapia para la ELA.

Las HSP también regulan la vía de muerte celular programada, un mecanismo por el cual el cuerpo se deshace de las células dañadas. Las HSP pueden unirse a proteínas defectuosas y eliminarlas. Al aumentar la producción de HSP y, por lo tanto, eliminar más proteínas defectuosas, el Arimoclomol puede reducir la tasa de muerte de las neuronas motoras y ralentizar la progresión de la ELA/MND.

Fase III Arimoclomol

Ensayo clínico multicéntrico, con inicio en 2019, para pacientes diagnosticados de ELA de tipo familiar o esporádica, cuyo objetivo es evaluar la respuesta al tratamiento con Arimoclomol 1200 mg/día (400 mg tres veces al día) en comparación con un placebo en pacientes tratados durante 18 meses. El estudio examina si el Arimoclomol alarga la capacidad de respirar sin asistencia, mejora la supervivencia, mejora el estado funcional y si su uso es seguro.

¿Qué pasa ahora?

La farmacéutica Orphazyme tiene previsto publicar los resultados de la fase III con Arimoclomol en la primera mitad de 2021. En caso de que el ensayo de Arimoclomol como tratamiento para la ELA/MND produzca resultados positivos, la intención es presentar documentos regulatorios ante la FDA en los EE. UU. Y  en la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en la UE.

Desde ELA Andalucía estaremos pendientes a estos resultados y publicaremos una actualización tan pronto como se publiquen nuevas noticias sobre este ensayo.

Fuente de la información https://mndresearch.blog/2021/04/06/will-arimoclomol-become-a-new-treatment-for-mnd/#respond