Un ensayo multicéntrico en fase 3 de AMX0035 como tratamiento oral para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) va a inscribir hasta 600 pacientes, ha anunciado la empresa que desarrolla la terapia, Amylyx Pharmaceuticals

Este ensayo fase 3 se llama PHOENIX, tiene previsto su inicio en los próximos meses en 55 sitios en los EE. UU. y  Europa a través de TRICALS.

AMX0035 está compuesto por dos pequeñas moléculas, ácido tauroursodesoxicólico y fenilbutirato de sodio, que protegen las células nerviosas. Ambos compuestos trabajan para bloquear las señales de estrés dentro de las mitocondrias, las centrales eléctricas de las células y el retículo endoplásmico.

Ensayo anterior en fase 2/3

Los resultados de CENTAUR ( NCT03127514 ), de fase 2/3, muestran que el tratamiento con AMX0035 ralentiza el deterioro funcional y prolonga significativamente la vida en 137 pacientes con enfermedad de progresión rápida. Sin embargo, la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) ha solicitado un ensayo adicional controlado con placebo para considerar AMX0035 para su aprobación.

Los participantes de CENTAUR fueron asignados a AMX0035 o un placebo dos veces al día durante 24 semanas (aproximadamente seis meses). Luego fueron invitados a ingresar a una extensión de etiqueta abierta ( NCT03488524 ), donde todos recibieron la terapia por hasta 30 meses.

Ensayo en fase 3

PHOENIX tiene como objetivo inscribir a pacientes cuyos síntomas comenzaron en los últimos dos años, un criterio menos estricto que el requerido para CENTAUR.

Los participantes serán asignados al azar a AMX0035 o a un placebo durante 48 semanas (aproximadamente 11 meses).

Su diseño se ha debatido recientemente en la reunión virtual European Network to Cure ALS (ENCALS) 2021, celebrada del 12 al 14 de mayo, en la presentación “Diseño del ensayo internacional, aleatorizado y controlado con placebo de fase 3 PHOENIX de AMX0035 en esclerosis lateral amiotrófica».

Su principal objetivo son los cambios desde el inicio del estudio en el deterioro funcional, medido con la escala ALSFRS-R, y en la supervivencia. Los objetivos secundarios incluyen cambios en la función pulmonar.

Amylyx  planea solicitar la aprobación de AMX0035 en la Unión Europea y Canadá con base en los resultados de CENTAUR. Las asociaciones americanas de ALS y YO SOY ALS presentaron una petición ante la FDA en noviembre, firmada por más de 50.000 pacientes, cuidadores y familiares, solicitando a la FDA que apruebe AMX0035 con base en los resultados de CENTAUR.

Fuente de la información:  ALSNEWSTODAY