Tofersen es un fármaco en estudio fase 3, que se administra por vía intratecal (se inyecta en el espacio donde se encuentra el líquido cefalorraquídeo) y aunque está dirigido al 2% de los enfermos de ELA, los que portan la mutación SOD1, los investigadores creen que podrá beneficiar a los pacientes con otras formas de la enfermedad.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) está a punto de pronunciarse sobre su comercialización, este 25 de abril, según publica la revista científica Nature. La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) también ha aceptado evaluar la solicitud de Biogen para la comercialización de Tofersen en Europa.
Cuestionada la validez del ensayo
Los científicos ven esperanzador que, después de un año, los pacientes que recibieron el fármaco mostraron diferencias motoras significativas respecto a los que empezaron tomando el placebo. Por eso defienden que Tofersen es eficaz a la hora de estabilizar el control motor y la fuerza muscular.
Varios investigadores que participaron en el ensayo han explicado que «la mayoría de los participantes han ganado o mantenido varias de sus actividades de la vida diaria, y nuestros exámenes y las mediciones de fuerza corroboran la historia de mejora, la estabilización de la enfermedad o ambas». El medicamento serviría para ralentizar el deterioro de los pacientes con ELA.
Sin embargo, para otros científicos el resultado de los ensayos es negativo al fallar en lo esencial, ya que no consigue evitar la progresión de la enfermedad.
El laboratorio farmacéutico
Biogen e Ionis Pharmaceuticals, la empresa que han desarrollado el medicamento, han reconocido que el Tofersen no ha logrado frenar el deterioro de los pacientes en el ensayo de fase 3, pero aseguran que el ensayo fue demasiado corto y señalan que sí hubo signos de posibles beneficios, como una reducción en un biomarcador de daño y muerte neuronal llamado cadena ligera de neurofilamento (NFL). Debido a esto, Biogen ha pedido a la FDA que apruebe el medicamento de forma «acelerada», para administrárselo a los pacientes con la garantía de que los datos de ensayos futuros determinen si funciona.
Fuente de la información: Niusdiario
