Ya está todo preparado para que en los próximos días comience un nuevo estudio en la ELA. Participarán unas 294 personas con la patología de aproximadamente 37 centros en todo el mundo. El objetivo principal es evaluar el efecto del fármaco Ozanezumab en la función física y la supervivencia de las personas con ELA durante un período de tratamiento de 48 semanas. El propósito último de esta investigación es encontrar un tratamiento eficaz para la ELA.
Los objetivos secundarios incluyen la evaluación de otros resultados clínicos asociados con ALS (función respiratoria, fuerza muscular, supervivencia libre de progresión y la supervivencia global) en apoyo del objetivo principal. También se evaluará la calidad de vida, la seguridad, la tolerabilidad, la inmunogenicidad y la farmacocinética (Ozanezumab y Riluzol).
¿Qué es el GSK1223249?
Es un anticuerpo monoclonal humanizado contra el Nogo-A, un inhibidor del crecimiento neurítico la hipótesis de estar involucrados en la fisiopatología de la ELA y algunos otros trastornos neurodegenerativos.
Por tanto, la posibilidad de bloquear el efecto inhibitorio de esta proteína tras el daño neuronal y de sus dos dominios (amino-nogo y nogo-66) tiene gran importancia en la protección y restauración de las neuronas.
Nuevo ensayo
Este estudio será un ensayo aleatorio, investigación doble ciego, controlados con placebo, de grupos paralelos de la eficacia y seguridad de la vía intravenosa de Ozanezumab (GSK1223249) comparado con el placebo en personas con ELA. Tras un período de observación de hasta cuatro semanas, los pacientes serán asignados en igual número (1:1) para recibir placebo o medicamento por vía intravenosa y aumentando las dosis secuenciales (15 miligramos (mg) / kilogramo (kg) IV Ozanezumab), cada 2 semanas durante un período de 48 semanas con un seguimiento visita alrededor de las 14 semanas después de la última infusión.
Criterios de inclusión:
• Pacientes con diagnóstico de ALS familiar o esporádico.
• Aparición de debilidad muscular no más de 30 meses antes de la proyección de visita.
• Capacidad Vital lenta (SVC) de al menos 65% previsto por género, edad, etnia y altura en proyección.
• Si el Riluzol, la dosis debe haber sido estable durante al menos 28 días antes de la línea de base.
• Edad 18-80 años inclusive.
• Podrán participar mujeres si son de potencial no procrear o si son de potencial fértil debe acuerdan utilizar los métodos anticonceptivos aprobados.
• Aspartato aminotransferasa (AST) o alanina aminotransferasa (ALT) < = 2 x límite superior normal (LSN); fosfatasa alcalina y bilirrubina < = 1.5xULN.
• QTc (QTcB y QTcF) < 450 milisegundos (MS) o < 480 ms para sujetos con bloqueo de rama en proyección y referencia (promedio de ECGs triplicados).
Criterios de exclusión:
• Pacientes con otros trastornos neuromusculares (incluyendo una historia de la poliomielitis) que, en opinión del investigador, podrían haber contribuido a la atrofia muscular o debilidad causada por ELA.
• Los pacientes con primaria lateral esclerosis, ELA monomelic, complejo de demencia ELA parkinsonismo.
• Los pacientes que requieran ventilación no invasiva o mecánica (ventilación no invasiva para la apnea del sueño está permitida sujeto a discusión con Monitor médico).
• Pacientes con marcapasos diafragmático.
• Presencia de cualquiera de las siguientes condiciones clínicas: drogas abuso o alcoholismo, hipertensión no controlada, activos principales enfermedades infecciosas, enfermedades psiquiátricas inestables dentro de 90 días de la visita de proyección.
• Personas, que a juicio del investigador, suponen un riesgo importante de suicidio. -Historia actual o crónica de la enfermedad hepática, anomalías hepáticas o biliares (con la excepción de Gilbert síndrome o cálculos biliares asintomáticos), antígeno de superficie de Hepatitis B positivo o prueba de anticuerpos de la Hepatitis C.
• Personas que han participado en un ensayo clínico que implica recibir un producto biofarmacéutica dentro de 6 meses antes del primer día de dosificación.
• Exposición a agentes de no biológica experimentales 1 mes o 5 vidas medias antes previsto visitan (lo que sea mayor).
• Antecedentes de sensibilidad al Ozanezumab, o sus componentes, o un historial de alergias a otros que, en opinión del investigador, contraindica la participación en el estudio.
