El comité asesor de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha votado en contra de la aprobación de NurOwn como tratamiento para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
Este ente votó sobre una sola pregunta en su reunión: ¿Los datos presentados demuestran evidencia sustancial de efectividad para el tratamiento de NurOwn para la ELA leve a moderada?
La votación fue casi unánime, con 17 votos en contra, 1 voto a favor y 1 abstención. El comité evaluó si los datos presentados demostraban evidencia sustancial de efectividad para el tratamiento de la ELA leve a moderada y concluyó que no había suficiente evidencia para respaldar la eficacia de NurOwn.
NurOwm
NurOwn es una terapia basada en células madre que implica la recolección de células madre de la médula ósea del paciente, su modificación en un laboratorio para que secreten moléculas que promuevan la salud de los nervios y luego su reintroducción en la columna vertebral del paciente.
BrainStorm Cell
La empresa BrainStorm había presentado una solicitud a la FDA para la aprobación de NurOwn en los Estados Unidos después de una década de pruebas, pero la agencia inicialmente se negó a revisar la solicitud debido a la falta de pruebas suficientes. Sin embargo, BrainStorm logró una nueva revisión y una reunión del comité asesor utilizando el procedimiento de «presentación sobre protesta» de la FDA.
La aplicación de BrainStorm incluía datos de varios ensayos clínicos, incluido un gran estudio de fase 3 (NCT03280056) que comparaba NurOwn con un placebo en 189 pacientes con ELA. A pesar de las esperanzas de que NurOwn pudiera retrasar la progresión de la enfermedad, los resultados finales no mostraron diferencias significativas entre los pacientes que recibieron NurOwn y los que recibieron un placebo.
La votación del comité asesor que se opone a la aprobación de NurOwn refuerza la posibilidad de que la FDA rechace la solicitud de aprobación en diciembre, cuando se espera que tome una decisión oficial. La FDA no está obligada a seguir la recomendación del comité, pero generalmente lo hace.
Fuente de la información Als News Today
