El laboratorio Orphazyme informa que el ensayo clínico de fase 3 que evalúa el Arimoclomol, terapia oral para la ELA, no ha logrado alcanzar sus objetivos primarios y secundarios.
Aunque no se han detectado problemas de seguridad en el ensayo, el Arimoclomol no alargó significativamente la vida de los pacientes ni retrasó la progresión de la discapacidad. Los datos principales se han presentado en la reunión de la Red Europea para Curar la ELA (ENCALS) , que se celebró la semana pasada del 12 al 14 de mayo.
La acumulación de grupos de proteínas tóxicas es un factor clave que contribuye al daño celular y la muerte en personas con ELA. Estos grupos están compuestos por proteínas anormales que no logran adquirir su forma tridimensional normal. Por ello, se espera que las terapias que ayudan a las proteínas mal plegadas a adquirir su configuración normal ralenticen la progresión de la ELA.
Propiedades del Arimoclomol
El Arimoclomol es una terapia oral que aumenta la producción de proteínas de choque térmico (HSP), que estabilizan las proteínas mal plegadas y las ayudan a adquirir su forma normal. Las HSP también dirigen la eliminación de las proteínas anormales cuando el plegamiento no es factible.
Además, el Arimoclomol puede atravesar la barrera hematoencefálica, una membrana altamente selectiva que protege al sistema nervioso central de la circulación sanguínea general y, a menudo, es un obstáculo para las terapias que necesitan llegar a las células nerviosas del cerebro.
Fase 3 con Arimoclomol
El ensayo de fase 3 con Arimoclomol, llamado ORARIALS-01 ( NCT03491462 ), investigó a 245 adultos con ELA que experimentaron su primer signo de debilidad, definido como debilidad de las extremidades, problemas para tragar , hablar o dificultad para respirar, dentro de los 18 meses posteriores a la inscripción.
Reclutados en 29 centros de América del Norte y Europa. En España han participado el Hospital Universitario Vall d´ Hebron, de Barcelona y el Hospital Carlos III, de Madrid.
Los participantes fueron asignados al azar para recibir Arimoclomol o un placebo, una vez al día durante 76 semanas (aproximadamente 1,5 años).
El objetivo principal del ensayo era determinar la eficacia del Arimoclomol mediante una evaluación combinada de la función y la supervivencia. Sin embargo, ese objetivo no se cumplió.
Las medidas secundarias, que tampoco se cumplieron, incluyeron cambios en la función pulmonar, cambios en la capacidad para realizar las tareas diarias, evaluados con la Escala funcional de la ELA (ALSFRS-R), y el tiempo hasta la ventilación asistida permanente.
Los datos generados en el estudio no tuvieron éxito en la ELA. “Expresamos nuestro más sincero agradecimiento a los investigadores, los pacientes y las familias por su participación y colaboración en nuestro programa”, dice Thomas Blaettler, director médico de Orphazyme.
El Arimoclomol, también se está investigando para el tratamiento de otras patologías.
Fuente de la información: ALS News Today
