Los primeros resultados de los estudios con humanos muestran que el antipsicótico ‘pimozida’ es seguro y podría estabilizar la progresión de la ELA.
Investigadores de la Universidad de Montreal (Canadá) han identificado un fármaco “pimozida”, ya aprobado para el tratamiento de la esquizofrenia, que parece capaz de estabilizar la ELA en distintos modelos animales con ELA.

Como explica Alex Parker, co-autor de esta investigación publicada en la revista científica JCI Insight, “si bien los fármacos riluzol y edaravona, actualmente utilizados en el tratamiento de la ELA, tienen efectos ‘modestos’, nuestros resultados muestran que la administración de pimozida alivia los síntomas de la enfermedad en modelos animales. Nuestros hallazgos deben ser confirmados en nuevos estudios, pero creemos que hemos encontrado un medicamento que puede resultar mucho más efectivo para mejorar la calidad de vida de los pacientes con ELA”.

De animales a humanos
El nuevo descubrimiento comenzó a fraguarse hace seis años, momento en el que los autores pusieron en marcha sus experimentos con dos modelos animales genéticamente manipulados para que padecieran, ya desde su nacimiento, las características de la ELA, el gusano y el pez cebra. Y lo que hicieron fue administrar a estos animales miles de fármacos ya aprobados para ver si encontraban alguno capaz de frenar la progresión de la enfermedad.

“Evaluamos un total de 3.850 medicamentos aprobados para el tratamiento de otras enfermedades y hallamos una clase de fármacos antipsicóticos capaz de estabilizar la movilidad tanto en el nematodo como el pez cebra. De hecho, pimozida funciona especialmente bien a la hora de prevenir la parálisis en peces cebra al preservar la sinapsis neuromuscular”, indica Pierre Drapeau, director de la investigación.

El siguiente paso fue repetir el experimento con ratones igualmente manipulados para padecer la enfermedad. Y en este caso, los resultados fueron los mismos.

Pimozida es un medicamento que se utiliza desde hace ya 50 años. Un fármaco que fue aprobado para el tratamiento de ciertos trastornos psiquiátricos, como la esquizofrenia, y cuyo coste es inferior a los 8 céntimos de euro por píldora. Además, debe tenerse en cuenta que investigaciones recientes han mostrado la existencia de una relación genética entre la esquizofrenia y la ELA.

Una vez probado en animales, el siguiente paso fue desarrollar un ensayo clínico para evaluar la seguridad de la administración de pimozida en pacientes de ELA. Y, según los resultados de un estudio con 25 voluntarios afectados por la enfermedad, el fármaco parece totalmente seguro en humanos.

Como destaca Lawrence Korngut, «en el trabajo identificamos la dosis más alta tolerable en la población con ELA. Una dosis, además, que es inferior a la empleada en el tratamiento de otras enfermedades. Así, este primer trabajo nos ofreció una prueba preliminar de que pimozida puede resultar útil en la ELA».

Pero aún hay más. Si bien este primer ensayo clínico, además de pequeño, fue diseñado para evaluar la seguridad del tratamiento, los resultados también mostraron unos primeros indicios de la eficacia del fármaco. De hecho, los pacientes tratados con pimozida conservaron la funcionalidad de los músculos de su región tenar. Un aspecto a tener muy en cuenta dado que la pérdida del control de estos músculos de la palma de la mano (concretamente, entre los dedos índice y pulgar) constituye uno de los primeros signos de la ELA.

Aún habrá que esperar
En definitiva, parece que la administración de pimozida, más allá de resultar eficaz en distintos modelos animales, puede ser muy útil en el tratamiento de la ELA en humanos. Todo ello a pesar de que las evidencias alcanzadas derivan de un estudio muy pequeño (solo 25 pacientes) y de muy corta duración.

Como apunta el investigador Pierre Drapeau, pimozida actúa directamente sobre la sinapsis neuromuscular, pero todavía desconocemos si pimozida tiene un efecto curativo o si solo preserva la función neuromuscular y, por ende, puede estabilizar la enfermedad.

El siguiente paso es realizar un estudio más grande. De hecho, en las próximas semanas se pondrá en marcha en Canadá un ensayo clínico en fase II en el que, con una duración de seis meses y la participación de 100 pacientes con ELA, se tratará de confirmar la seguridad de pimozida y se evaluará su efecto sobre la progresión de la enfermedad, los síntomas y la calidad de vida de los afectados.

Sin embargo, y a pesar del optimismo derivado de los resultados iniciales, es demasiado pronto para sacar conclusiones sobre la seguridad y eficacia de pimozida. Como concluye Lawrence Korngut, “en este momento, la gente con ELA no debe tomar este fármaco. Primero debemos confirmar que es realmente seguro y útil a largo plazo. También es importante tener en cuenta que pimozida se asocia a efectos adversos significativos. Por tanto, solo debe ser prescrita en el contexto de la investigación clínica”.

Fuente de la Información: ABC