El Departamento de Defensa de los Estados Unidos ha emitido una subvención de investigación para dos años por un total de $ 758,121 (casi 700.000 euros) para apoyar a un grupo de científicos de la Universidad de Arizona  que trabaja en el desarrollo de RASRx1902, un tratamiento potencial para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

El proyecto se centrará en evaluar los efectos del compuesto en las células de pacientes con ELA cultivados en una placa de laboratorio. El objetivo principal de estos experimentos es determinar primero si RASRx1902 puede mejorar la salud general de las células de los pacientes, y luego ver en qué etapa de la enfermedad, el tratamiento es más efectivo.

“El objetivo de nuestra investigación es desarrollar las curas del mañana para los pacientes que las necesitan hoy“, manifiesta Gaffney, una de las investigadoras. “Estamos entusiasmados por esta oportunidad de evaluar el potencial de RASRx1902 para tratar la ELA. Realmente apreciamos la inversión del Departamento de Defensa en esta importante investigación”.

RASRx1902 es un fármaco oral en investigación que ya ha demostrado que reduce la inflamación y el estrés oxidativo (daño celular que se produce como consecuencia de altos niveles de moléculas oxidantes), mejora la función cognitiva y estimula la regeneración muscular en estudios anteriores.

Debido a sus propiedades regenerativas musculares, RASRx1902 ha sido explorado como un tratamiento potencial para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), un trastorno genético que gradualmente conduce al deterioro muscular. Los estudios en modelos animales de DMD han demostrado que el compuesto aumentó la fuerza muscular y la regeneración, redujo la inflamación muscular, la degeneración y la muerte celular, sin presentar ningún efecto secundario tóxico.

Con base en esos hallazgos prometedores, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó la designación de medicamento huérfano a RASRx1902 para el tratamiento de DMD en 2017.

En este nuevo proyecto, los investigadores intentarán reunir evidencias preclínicas que demuestre la efectividad de RASRx1902 en la ELA. Si tienen éxito, RASRx1902 puede ser probado en pacientes con ELA que participan en ensayos clínicos.

“Esta es una etapa crítica de descubrimiento en nuestra búsqueda de una cura para la ELA”, dijo Rodgers, investigador principal del estudio. “Tenemos una necesidad urgente de tratamientos que tengan beneficios inmediatos y a largo plazo para las personas con esta enfermedad devastadora. RASRx1902 tiene el potencial de mejorar el tratamiento, la calidad de vida y las perspectivas a largo plazo para los pacientes con ELA y sus familias “, matiza.

Fuente de la información: Als New Today