La Asociación Americana de ELA y CReATe Consortium anuncian que financiarán dos nuevos proyectos de investigación en la ELA, encaminados a avanzar en el descubrimiento y validación de biomarcadores relacionados con el desarrollo de la misma e identificar terapias eficaces para combatir esta patología.
El objetivo del primer proyecto es el desarrollo de un único ensayo de detección de moléculas de las proteínas con repeticiones dipéptido (DPRs) generados por la ELA, y degeneración frontotemporal (DFT), causante de la expansión de la repetición en C9ORF72. Los investigadores emplearán una metodología que es capaz de detectar moléculas individuales y tiene una sensibilidad de hasta 1000 veces superior a la actual prueba de inmunoensayo ligado a enzimas (ELISA).
Con este enfoque, esperan detectar estos DPR en la sangre de pacientes con C9ORF72 ELA / DFT. La aprobación de este proyecto representaría un avance importante, como un simple análisis de sangre podría entonces utilizarse para informar lo bien que un medicamento está funcionando y simplificar en gran medida la evaluación de nuevas terapias para la ELA o DFT causadas por mutaciones en el gen C9ORF72.
Esta investigación será dirigida por el Dr. Adrian Isaacs, (Profesor Asociado) en el Departamento de Enfermedades Neurodegenerativas del University College de Londres.
El segundo proyecto se basará en la observación previa y seguimiento de las poblaciones de células linfoides innatas y cómo se incrementan en la sangre de pacientes con Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) en el transcurso de un año y determinar si estas células expresan mayores niveles de señales pro-inflamatorias, que pueden agravar la enfermedad. Demostrar que las células linfoides innatas se asocian con la progresión de la enfermedad permitirá a los investigadores utilizar estas células para la vía y predecir la progresión de la enfermedad. Esta investigación podría permitir la alteración de la función de células linfoides innatas usando terapias existentes para extender la vida útil de los pacientes con ELA.
Este segundo estudio será dirigido por el Dr. Benjamin Murdock, investigador del Departamento de Neurología de la Universidad de Michigan.
