La Asociación Americana de ALS y Yo Soy ELA, han lanzado una petición a la Administración de Medicamentos y Alimentos (FDA) de EEUU y a la compañía farmacéutica Amylyx, pidiendo que lleven al mercado AMX0035 lo antes posible. Las pruebas de fase 2 de AMX0035 mostraron que el fármaco ralentizaba la progresión de la ELA. La petición solicita que la FDA acepte renunciar a un ensayo de fase 3 y, en su lugar, que el medicamento esté disponible para todas las personas que viven con ELA. Los resultados de su ensayo de fase 2 AMX0035 se han publicado en la revista científica New England Journal of Medicine.

AMX0035 es una terapia oral disuelta en agua que combina dos fármacos existentes, fenilbutirato de sodio y taurursodiol,  que previenen la muerte de las células nerviosas. Los resultados del ensayo indican que el cóctel de fármacos ralentizó la progresión de la ELA de una manera estadísticamente significativa y clínicamente relevante y que la combinación de fármacos es generalmente segura y bien tolerada. Además, la seguridad de los fármacos subyacentes que componen el AMX0035 está bien establecida clínicamente.

El ensayo de fase 2 incluyó a 137 personas con ELA en 25 centros médicos. Las personas con ELA que recibieron AMX0035 obtuvieron 2 puntos mejores en la Escala de Calificación Funcional de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ALSFRS-R), lo que podría significar la diferencia entre una persona con ELA que puede alimentarse por sí misma versus ser alimentada, o la diferencia entre necesitar una silla de ruedas versus no necesitarla.

Dado el gran tamaño de muestra de la fase 2, la desaceleración clínicamente relevante de la progresión de la enfermedad y la evidencia significativa de que el medicamento es seguro, la Asociación Americana de ALS y YO SOY ALS lanzaron la petición pidiendo que Amylyx y la FDA actúen con urgencia para que este medicamento esté disponible para todas las personas que viven con ELA. Las personas con ELA no pueden esperar a que concluya un ensayo de fase 3, dados los resultados prometedores que se muestran en la fase 2. Puesto que la FDA ha enfatizado la conveniencia de ejercitar la flexibilidad cuando se trata de enfermedades graves y necesidades médicas insatisfechas, no hay razón para negar este prometedor fármaco de la comunidad ALS.

La Asociación Americana de ALS apoyó el desarrollo de AMX0035 con una subvención de $ 2.2 millones en 2016, una de las primeras subvenciones de investigación financiadas con donaciones de ALS Ice Bucket Challenge.

Fuente de la información: Asociación Americana de ELA