La Asociación ELA Andalucía ha recibido en los últimos días algunas consultas de pacientes preguntando cuándo va a comercializar la sanidad pública española el Edaravone y la confirmación de que en Francia ya se está administrando a pacientes con ELA.

Pues bien, ELA Andalucía ha consultado al centro de referencia para la ELA en Andalucía, el Hospital Virgen del Rocío y esto es lo que nos han comunicado: la Agencia Europea del Medicamento no ha autorizado el tratamiento con Edaravone. La administración de este fármaco debe hacerse en el contexto de ensayo clínico. Está autorizado en EEUU y Japón, pero no sin cierta polémica. Los resultados positivos lo fueron en un análisis post hoc del estudio original y fueron muy modestos: no hubo cambios en la fuerza y no hubo cambios en la función respiratoria. Un empeoramiento de 5.1 puntos en la escala ALSFRS-R frente a -7.5 en el ensayo (pero en la “vida real” frente a -5.6). Aparte, el tratamiento es intravenoso durante varios días al mes (14).

Por otro lado, en una publicación reciente el grupo del Hospital de Bellvitge, escribían:
Las perspectivas del Edaravone
“La empresa farmacéutica Mitsubishi Tanaba presentó los datos del estudio de extensión de su medicamento Edaravone en pacientes de ELA. El Edaravone es un medicamento aprobado para su uso en pacientes con ELA desde el año 2015 en Japón y que recientemente ha sido aprobado también por la FDA para su uso en Estados Unidos.

Se trata de un medicamento intravenoso, que se administra en un ciclo inicial de 28 días y ciclos posteriores de 10 días. Su mecanismo de acción teórico es la inhibición del daño oxidativo mediado por radicales libres y su principal efecto adverso es la aparición de lesiones cutáneas y equimosis en relación con las venopunciones repetidas.

Existen varios ensayos clínicos disponibles, que inicialmente resultaron negativos. En el último ensayo, a seis meses, se restringieron notoriamente los criterios de inclusión a formas en fases muy iniciales de la enfermedad y que demostraran un ritmo de empeoramiento importante previo al inicio del estudio. Restringiendo a este subgrupo de pacientes, Edaravone tiene un efecto modesto sobre la progresión en la escala funcional de la enfermedad a seis meses, y no tiene efecto sobre la supervivencia. En ningún caso revierte o detiene la progresión de la enfermedad.

Los datos presentados en el ENCALS muestran que el efecto beneficioso del fármaco se mantiene siguiendo a los pacientes a un año. Durante la reunión se comentó la reciente aprobación por parte de la FDA, sorprendente e inhabitual por tratarse de un ensayo realizado a solo 6 meses de seguimiento y en población asiática”

Respecto al Hospital de Vall d’Hebron, en 2017 manifestaron que darían los 3 fármacos (Riluzol, Masitinib y Edaravone), una vez aprobados Masitinib y Edaravone, pero no están aprobados todavía.

Desde ELA Andalucía, entendemos la desesperación de los pacientes, pero no podemos presionar a nuestros Neurólogos para que nos receten Edaravone. Tal como nos comunican del Hospital Virgen del Rocío, los motivos no son la burocracia, es sencillamente que en la mayoría de los países desarrollados (excepto EE.UU. y Japón) se pone en duda la validez de los resultados publicados, y la eficacia del fármaco y es por esto que no se ha aprobado Edaravone por la Agencia Europea del Medicamento.