Ayer, 29 de septiembre de 2022, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los Estados Unidos aprobó Relyvrio (antes AMX0035) para la enfermedad de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
Dos países han aprobado AMX0035, Canadá y EE.UU. Canadá aprobó condicionalmente el medicamento, conocido allí como Albrioza, en junio de 2022. La aprobación canadiense depende de los resultados del ensayo clínico de fase 3 todavía en curso.
EE. UU. aprueba Relyvrio (anteriormente conocido como AMX0035 en los EE.UU.), pero lo hace con condiciones. como Albrioza en Canadá.
En Europa, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) está revisando la solicitud de autorización de comercialización para AMX0035. Se espera la decisión de la EMA a principios de 2023.
La aprobación condicionada está hecha en base a un estudio limitado, un ensayo fase II, y por tanto hay que tener un poco de precaución con los datos obtenidos, aunque sean favorables. Los autores del ensayo ya han comentado que los resultados son esperanzadores, pero que hay que llevar a cabo un estudio con más participantes para confirmar los hallazgos iniciales. Ahora estamos pendientes de ese nuevo ensayo mucho más intenso, con centenares de personas participantes.
¿Qué es AMX0035?
AMX0035 es una combinación de dos medicamentos que ya tienen licencia para tratar otras afecciones. Estos son el fenilbutirato de sodio (PB) y el taurusdiol (TURSO o TUDCA). Amylyx, los desarrolladores de AMX0035, han combinado estos dos compuestos para ver si juntos retrasan el progreso de la ELA, según la medidas marcadas en la escala ALSFRS-R .
¿Qué hace la droga?
Los dos medicamentos que componen AMX0035 atacan la enfermedad de maneras ligeramente diferentes. PB reduce el estrés en el retículo endoplásmico (ER), mientras que TURSO bloquea vías clave de muerte celular. Se cree que este enfoque dual mejora el tiempo de supervivencia de las neuronas.
¿Cuáles fueron los resultados del ensayo CENTAUR Fase 2?
AMX0035 retrasa ligeramente el deterioro de la función motora y, los efectos adversos son poco relevantes. En cuanto a la supervivencia, hubo una diferencia de 6,5 meses en la supervivencia de quienes recibieron AMX0035 en comparación con el placebo.
Si bien esto es un paso adelante y es bienvenido, también se destaca que AMX0035 no es una cura, pero podría aumentar la supervivencia de las personas que viven con ELA.
¿Cómo puedo acceder al medicamento?
Actualmente, la única forma de acceder a AMX0035 en España es a través de un ensayo clínico. Los centros que participan en la Fase 3, son:
- Hospital del Mar (Barcelona) (Dr. Miguel A. Rubio) umela@psmar.cat
- Hospital Universitario La Fe (Valencia) (Dr. Juan F. Vázquez) unidadela_lafe@gva.es
- Hospital San Rafael (Madrid) (Dr. Jesús S. Mora) ela.sanrafael@gmail.com
- Hospital Universitario de Bellvitge (Hospitalet de Llobregat, Barcelona) (Dra. Mónica Povedano)
- Hospital Universitario de Basurto (Vizcaya) (Dr. Luis Varona)
- Hospital Universitario 12 de Octubre (Madrid)
Toda la información y criterios de inclusión y exclusión, en este enlace: https://reec.aemps.es/reec/public/detail.html
Cada ensayo tiene unos criterios de inclusión/exclusión propios, generalmente parecidos, pero diferentes. El más importante, y es común en casi todos los ensayos, es que los pacientes deben llevar menos de dos años con los síntomas ELA (esto es, a partir de septiembre de 2020).
AMX0035 tiene la expectativa de retrasar el deterioro funcional motor, las diversas discapacidades funcionales. En la fase II ha mostrado que es beneficioso. Ahora confiamos en que lo demuestre definitivamente en la fase 3 actual.
