La Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos (FDA) ha concedido la designación de fármaco huérfano a Reldesemtiv para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

El fármaco Reldesemtiv es un activador rápido de troponina del músculo esquelético diseñado para mejorar la función muscular con una mínima estimulación nerviosa, ya había recibido la misma designación de la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos para otro trastorno motor, la atrofia muscular espinal (AME).

La terapia experimental se estudió en pacientes con ELA en el ensayo clínico aleatorizado, doble ciego llamado FORTITUDE-ALS Fase 2 ( NCT03160898 ), que evaluó los efectos de Reldesemtiv en la función respiratoria y otros parámetros de la función muscular en 458 pacientes con la afección.

Los participantes fueron reclutados de centros de EE. UU., Canadá, Europa y Australia, y asignados aleatoriamente para recibir Reldesemtiv (a una dosis de 150, 300 o 450 mg) o un placebo, por vía oral dos veces al día, durante 12 semanas.

El objetivo principal de FORTITUDE-ALS  fue determinar los cambios en la función respiratoria, desde el inicio del estudio hasta las 12 semanas de tratamiento, medidos con el porcentaje de capacidad vital lenta (SVC) pronosticado.

Los objetivos adicionales incluyeron cambios en la Escala de calificación funcional de ALS revisada (ALSFRS-R, que mide la capacidad de realizar funciones diarias como hablar, tragar y vestirse), fuerza muscular, agarre de la mano, concentraciones plasmáticas de Reldesemtiv y eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAEs) en la semana 12.

Los pacientes que recibieron Reldesemtiv (cualquier dosis) tuvieron disminuciones más pequeñas en su función muscular pulmonar (27% más baja), fuerza muscular general y habilidades existentes (ALSFRS-R) que las que recibieron un placebo, después de 12 semanas de tratamiento. Sin embargo, los resultados no alcanzaron significación estadística.

 

Los pacientes tratados con Reldesemtiv también tenían un 38% menos de probabilidades de requerir el uso de equipo médico duradero, incluidas sillas de ruedas, ventiladores no invasivos, tubos de alimentación y dispositivos generadores de habla.

De hecho, un análisis posterior que utilizó la tecnología de plataforma de análisis del habla de Aural Analytics encontró que el tratamiento Reldesemtiv ralentizó la disminución del control motor del habla o la capacidad de articular palabras, en comparación con el placebo. El análisis incluyó 387 participantes de FORTITUDE-ALS que proporcionaron muestras de discurso durante el período de tratamiento.

“Es un momento emocionante para el desarrollo de medicamentos en investigación para la ELA. Creemos que el tratamiento con Reldesemtiv puede representar un enfoque complementario a otras terapias potenciales al abordar directamente la función muscular deteriorada y la debilidad que afecta a los pacientes con ELA «, comenta Malik de Cytokinetics.

Fuente de la información: Als News Today