La Oficina Española de Patentes y Marcas (OEPM), ha concedido el premio a la mejor patente relacionada con la ELA. La galardonada es Ana Martínez, investigadora del grupo de Química Médica y Biológica Traslacional del Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas (CIB Margarita Salas) del CSIC, en Madrid.

En este caso, el invento patentado “es una pequeña molécula que tiene una acción farmacológica adecuada para llegar a convertirse en un medicamento y tratar la ELA, la demencia frontotemporal o incluso el alzhéimer». Si todo va bien, podría llegar a ser un fármaco contra la ELA» explica Martínez.

Así funciona

La proteína TDP-43 es clave para la supervivencia de las células nerviosas. Sin embargo, en los pacientes con ELA aparece modificada y no funciona correctamente. «El compuesto que nosotros tenemos recupera la funcionalidad de esta proteína, de manera que vuelve a estar en un estado fisiológico adecuado», explica la química del CSIC.

En modelos animales, este compuesto ha mostrado su eficacia porque previene la muerte de las motoneuronas, es decir, el tipo de células del sistema nervioso que se encuentran en el cerebro y en la médula espinal y que son las encargadas de producir los estímulos que contraen los músculos de todo el organismo. 

Detrás de esta invención hay mucho trabajo de laboratorio. Las moléculas que han desarrollado derivan de la purina, uno de los dos compuestos químicos que las células usan para elaborar los elementos fundamentales del ADN y el ARN. En este caso, inhiben la actividad de la quinasa CDC7, que a su vez es el factor que altera la proteína TDP-43.

En definitiva, el compuesto patentado por el CSIC penetra en el sistema nervioso central y llega al cerebro y a la médula espinal con el objetivo de bloquear CDC7. Cuando esto sucede, se evita la neurodegeneración.

Hasta ahora, los resultados de la experimentación animal han sido muy buenos, pero queda lo más difícil: «Llevarlo a la clínica y ver si muestra eficacia en los pacientes».

En el ‘valle de la muerte’

Sin embargo, hay un periodo crítico para el éxito de todos los nuevos fármacos que se conoce como ‘valle de la muerte’ y el proyecto de Ana Martínez ha llegado exactamente a ese punto. Toca enfrentarse a la estricta regulación, probar que las moléculas que propone su laboratorio son adecuadas desde el punto de vista toxicológico, químico y farmacológico para iniciar la experimentación con pacientes y solicitar el inicio de la fase 1 de los ensayos clínicos.

Esto significa que aún pueden estar «a 12 o 15 años» de convertir su compuesto en un verdadero fármaco contra la ELA, contando con que no haya contratiempos y dispongan de la financiación necesaria. «Al estar en un centro público, solamente si nuestra invención está patentada, como es el caso, puede tener la oportunidad de ser licenciada por alguna compañía farmacéutica y continuar con su desarrollo«, señala. De hecho, alguna compañía farmacéutica ya ha mostrado su interés, pero por el momento falta cerrar el acuerdo.

Martínez tiene la esperanza de que, además de para la ELA, el compuesto patentado pueda servir también para otras enfermedades neurodegenerativas. El motivo es que hay varias patologías relacionadas con alguna alteración de TDP-43, la proteína que se puede proteger gracias a estas moléculas. Ocurre en la ELA, pero también en el 50% de los pacientes que tienen demencia frontotemporal (se denominan así un conjunto de trastornos que afectan a los lóbulos frontal y temporal del cerebro y que alteran la personalidad, la conducta y el lenguaje) y, más recientemente, se ha descubierto en el alzhéimer.

Fuente de la información: El Confidencial