En estos momentos, hay 4 ensayos clínicos para la ELA, publicados en la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios, que están activos y reclutando a pacientes ELA. Los 4 ensayos están en fase 3, esto es, que evalúan la seguridad y eficacia del medicamento en ensayo y, si sus resultados demuestran un beneficio pueden ser definitivos para la aprobación sanitaria y la comercialización del fármaco.

Los 4 ensayos que exponemos a continuación, tienen las mismas expectativas, retrasar el deterioro funcional motor, las diversas discapacitaciones funcionales. Cada fármaco ensayado ahora actúa sobre un diferente proceso celular, y los cuatro han mostrado en los ensayos previos que son beneficiosos o prometedores. Ahora confiamos en que lo demuestren definitivamente en la fase 3 actual.

Cada ensayo tiene unos criterios de inclusión/exclusión propios, generalmente parecidos, pero diferentes. El más importante es que los pacientes deben llevar menos de dos años con los síntomas ELA (esto es, a partir de mayo de 2020). Cumpliendo este requisito, puede ser que el paciente pueda entrar en uno, pero no en otro. La recomendación para  los pacientes es que entren en el primero que puedan entrar, ya que si esperan a otro, su deterioro progresivo puede que le impida entrar después.

Si el centro médico hospitalario está realizando varios ensayos simultáneos, el personal investigador, conocedor de las características de los pacientes, situación clínica y requerimientos de cada ensayo, le propondrá el más adecuado. Por ejemplo, su capacidad vital respiratoria puede excluirlo de uno, pero no de otro. Si tiene dificultades para tragar pastillas pueden ofrecerle otro en el que el tratamiento es en forma líquida, y así.

Ensayos Clínicos activos 

1. Reldesemtiv

Título científico: Ensayo fase 3, multicéntrico, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de Reldesemtiv en pacientes con ELA

Reldesemtiv (CK 2127107) es un comprimido vía oral que se está investigando como una posible nueva terapia para ralentizar el empeoramiento de la función del músculo esquelético en afecciones asociadas con el debilitamiento de los músculos o fatiga, incluyendo la ELA.

Es un ensayo multicéntrico internacional, está previsto que participen 555 personas con ELA, de los que 32 pacientes serán de España.  Participan los centros:

Hospital San Rafael (Madrid) (Dr. Jesús S. Mora) ela.sanrafael@gmail.com
Hospital Universitario de Basurto (Vizcaya) (Dr. Luis Varona)
Hospital Universitario de Bellvitge (Hospitalet de Llobregat, Barcelona) (Dr. Mónica Povedano)
Hospital Universitario La Fe (Valencia) (Dr. Juan F. Vázquez) unidadela_lafe@gva.es

Toda la información y criterios de inclusión y exclusión, en este enlace: https://reec.aemps.es/reec/public/detail.html

2. Edaravone oral

Título científico: Estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para investigar la eficacia y seguridad de FAB122 en pacientes con ELA
Se trata de la fase 3 con Edaravone oral.

El objetivo es evaluar el tratamiento de 100 mg de jarabe FAB122 (edaravone), en la evolución de la enfermedad en pacientes con ELA.

Ensayo multicéntrico internacional, se espera que participen 300 pacientes (70 de España). En España participan:

Hospital Universitario de Santiago (Coruña) (Dr. Julio Pardo)
Hospital San Rafael (Madrid) (Dr. Jesús S. Mora) ela.sanrafael@gmail.com
Hospital Carlos III (Madrid) (Dr. Javier Macías)
Hospital Universitario de Bellvitge (Hospitalet de Llobregat, Barcelona) (Dr. Mónica Povedano)
Hospital Universitario de Basurto (Vizcaya) (Dr. Luis Varona)
Hospital Universitario La Fe (Valencia) (Dr. Juan F. Vázquez) unidadela_lafe@gva.es
Hospital Universitario Virgen del Rocío (Sevilla) (Dra. Carmen Paradas)

Toda la información y criterios de inclusión y exclusión, en este enlace: https://reec.aemps.es/reec/public/detail.html

3. Masitinib

Título científico: Estudio fase 3, prospectivo, multicéntrico, r4andomizado, doble ciego, controlado con placebo y de grupos paralelos para comprobar la eficacia y seguridad de Masitinib en combinación con Riluzol frente a placebo en combinación con Riluzol para el tratamiento de pacientes con ELA
Ensayo multicéntrico internacional, se espera que participen 495 pacientes (55 en España).

El objetivo principal es demostrar una mejor estadísticamente significativa desde el inicio en la escala ALSFRS-R, después de 48 semanas de tratamiento de dos dosis de Masitinib (comprimido oral) versus placebo en pacientes con ELA y tratados con Riluzol.

En España participan:

Hospital Universitario de Santiago (Coruña)
Hospital San Rafael (Madrid) (Dr. Jesús S. Mora) ela.sanrafael@gmail.com
Hospital Carlos III (Madrid) (Dr. Javier Macías)
Hospital Universitario de Bellvitge (Hospitalet de Llobregat, Barcelona)
Hospital Universitario La Fe (Valencia) unidadela_lafe@gva.es

En la página web de la Agencia Española del Medicamento aparece este ensayo interrumpido temporalmente, pero el Hospital Carlos III de Madrid, aparece en verde, que significa que está reclutando pacientes.

Toda la información y criterios de inclusión y exclusión, en este enlace: https://reec.aemps.es/reec/public/detail.html

4. AMX0035

Título científico: Un ensayo de fase III, aleatorizado, doble ciego, controlado por placebo y multicéntrico para evaluar la seguridad y eficacia de AMX0035 frente al placebo durante un tratamiento de 48 semanas en pacientes adultos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

AMX0035 está compuesto por dos pequeñas moléculas (ácido tauroursodesoxicólico y fenilbutirato de sodio), que protegen las células nerviosas. Ambos compuestos trabajan para bloquear las señales de estrés dentro de las mitocondrias, las centrales eléctricas de las células y el retículo endoplásmico.

Objetivo principal:
1. Evaluar la seguridad y tolerabilidad del tratamiento con AMX0035 (polvo oral en sobre) durante 48 semanas en comparación con el placebo en pacientes con ELA.
2.Evaluar el impacto del tratamiento con AMX0035, en comparación con el placebo, en el progreso de la enfermedad durante 48 semanas, basándose en el cambio desde el inicio de la ALSFRS R y la supervivencia.

Ensayo multicéntrico internacional, se espera que participen 600 pacientes (55 en España). Centros que participan:

Hospital del Mar (Barcelona) (Dr. Miguel A. Rubio) umela@psmar.cat
Hospital Universitario La Fe (Valencia) (Dr. Juan F. Vázquez) unidadela_lafe@gva.es
Hospital San Rafael (Madrid) (Dr. Jesús S. Mora) ela.sanrafael@gmail.com
Hospital Universitario de Bellvitge (Hospitalet de Llobregat, Barcelona) (Dra. Mónica Povedano)
Hospital Universitario de Basurto (Vizcaya) (Dr. Luis Varona)
Hospital Universitario 12 de Octubre (Madrid)

Toda la información y criterios de inclusión y exclusión, en este enlace: https://reec.aemps.es/reec/public/detail.html

Más información

Pica aquí para más Información Adicional  y responder a las siguientes preguntas:

  • ¿En qué consiste un ensayo clínico?
  • ¿Todos los participantes toman el fármaco en ensayo?
  • ¿Qué es eso de ensayo en fase 3?
  • ¿Si no noto beneficio puedo y debo dejar el ensayo?
  • ¿Qué ensayo tiene mejores expectativas?
  • ¿Tengo derecho a participar en un ensayo?
  • ¿Debo pagar por participar en un estudio experimental de una empresa privada?