NurOwn, la terapia basada en células de BrainStorm Cell Therapeutics, no logró retrasar significativamente la progresión de la enfermedad en personas con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) que progresa rápidamente, según muestran los primeros datos del ensayo en fase 3.

Sin embargo, la terapia dio como resultado respuestas clínicamente significativas en un grupo específico de pacientes con ELA temprana, aunque los beneficios tampoco fueron estadísticamente diferentes de los observados con un placebo.

Aun así, «es importante explorar completamente este hallazgo en este subgrupo de pacientes», dijo Merit Cudkowicz, una de las investigadoras principales del ensayo y directora del Centro Healey para ELA y presidenta de neurología del Mass General Hospital , en Boston.

Se espera que los datos detallados de esta investigación con NurOwn se presenten en las próximas conferencias científicas y se publiquen en una revista científica revisada por pares.

NurOwn usa las propias células madre mesenquimales o MSC de una persona , que son capaces de generar diferentes tipos de células, para promover y apoyar la reparación de las células nerviosas.

Las MSC se recolectan de la médula ósea, después de lo cual se expanden y maduran en células que producen altos niveles de factores neurotróficos , compuestos que promueven el crecimiento y la supervivencia del tejido nervioso. Luego, las células maduras se vuelven a infundir al paciente a través de una inyección en el canal espinal.

El ensayo de fase 3 ( NCT03280056 ) evaluó la seguridad y la eficacia de NurOwn en 189 personas con ELA de rápida progresión. Los participantes fueron asignados al azar para recibir un total de tres inyecciones de NurOwn o un placebo, directamente en el canal espinal, cada dos meses.

El objetivo principal del estudio era evaluar la seguridad de la terapia y si era superior al placebo en la desaceleración de la progresión de la enfermedad.

Los datos de primera línea mostraron que una mayor proporción de pacientes tratados con NurOwn (34,7%) tuvo una progresión de la enfermedad más lenta, en comparación con los que recibieron un placebo (27,7%). Sin embargo, esta diferencia no alcanzó significación estadística, principalmente debido a las altas respuestas inesperadas al placebo.

«Estamos comprometidos a aprender todo lo que podamos de este ensayo y a asociarnos con la comunidad de ELA para avanzar en nuestra comprensión colectiva de la ELA, lo que a su vez nos ayudará a continuar presentando nuevos tratamientos para esta enfermedad implacable», comenta Brainstorm.

Las muestras biológicas de este estudio se compartirán a través del biorepositorio NEALS para permitir esfuerzos de descubrimiento científico adicionales.

Fuente de la información: Als News Today