La compañía Biogen ha iniciado ATLAS, un ensayo clínico para adultos portadores de determinadas variantes genéticas de superóxido dismutasa 1 (SOD1) de evolución rápida, pero sin signos ni síntomas de ELA.
El objetivo es determinar si la terapia oligonucleótido antisentido (ASO), Tofersen su nombre comercial, podría bloquear la expresión del gen SOD1, y de esta forma evitar la aparición de la ELA.
Este ensayo clínico ATLAS inscribirá a 150 personas en centros de Estados Unidos, Europa y Canadá. En España participa el Hospital La Fe de Valencia.
Uno de los requisitos para participar es ser portador de una mutación en SOD1 que esté asociada con una progresión rápida de la enfermedad. Una vez se confirma la elegibilidad del portador, se le hace un seguimiento con analíticas de sangre y llamadas telefónicas (no es necesario desplazarse al centro).
En este seguimiento, si se detecta una elevación de neurofilamentos en sangre (una sustancia que se eleva cuando hay muerte neuronal) en un participante sin síntomas, el paciente entraría en una fase de doble ciego. Si no se detectara la elevación, pero comenzara con síntomas y signos compatibles con ELA, se iniciaría directamente tratamiento abierto con Tofersen.
Si quieres participar y crees que cumples los requisitos de este estudio, comunícaselo a tu Neurólogo, que te pondrá en contacto con el Hospital La Fe de Valencia. O bien solicita más información en clinicaltrials@biogen.com
Más información sobre el ensayo clínico ATLAS en este folleto Ensayo de investigación ATLAS valencia o en la web de Atlas Study
