La Universidad de Washington, en EEUU, actualmente está reclutando pacientes de ELA para un estudio en Fase II, con el propósito de averiguar si la mexiletina es segura y efectiva en personas con ELA. En este ensayo, los participantes tomarán 300 miligramos diarios de mexiletina, otros tomarán 900 miligramos y otros placebo (fármaco inactivo del estudio). La seguridad y eficacia de estas dosis se compararán para ver si una es mejor que otra.
La mexiletina es un bloqueador de canales de sodio dependientes de uso que ha sido aprobado por la FDA (Food and Drug Administration, es la Agencia de Alimentos y Medicamentos de los EEUU) desde hace décadas para el tratamiento de las arritmias cardiacas y más recientemente para tratar el dolor neuropático en la polineuropatía diabética. La mexiletina ha demostrado también ser protectora de las neuronas siguiendo la médula espinal, lesión en la cabeza y la isquemia cerebral, en gran medida bloqueando la excitotoxicidad.
Basado en estudios previos, la mexiletina parece penetrar en el sistema nervioso central en concentraciones suficientes para conferir protección significativa. Recientes estudios no publicados en el laboratorio del Dr. Robert Brown en la Universidad de Massachusetts también han demostrado que ingestión de mexiletina en ratones genéticamente modificados para expresar niveles altos del transgén mutante citosólica cobre-zinc superóxido dismutasa-1 (SOD1) prolonga la supervivencia en estos animales.
Como la mexiletina ya tiene aprobación de la FDA como agente antiarrítmico, se sabe mucho acerca de la farmacología y la seguridad de esta droga en pacientes no-ELA. En la ELA, hay que excluir de este estudio a personas con antecedentes de enfermedad cardiaca ya que en estos la mexiletina está contraindicada, en los demás pacientes, es una buena opción para continuar los estudios en un ensayo clínico de ELA.
