La Universidad de Emory, (en Atlanta, Georgia) ha comenzado la Fase II de un ensayo clínico con inyecciones de células madre neurales en la médula espinal de pacientes con ELA. Esta investigación pretende evaluar el efecto del tratamiento de inmunosupresión en la tasa de cambios sobre la función física de 30 personas con ELA.
Previamente, en esta misma Universidad, un paciente ya ha demostrado una mejora clara de las medidas clínicas y electrofisiológicas objetivas, un hallazgo que no tiene precedentes en los pacientes con ELA. Este paciente tuvo una mejoría en ALSFRS-R (un instrumento para medir la progresión de la enfermedad en pacientes con ELA) en 1,4 puntos por mes. Además, 5 pacientes en este mismo ensayo de células madre que no estaban con ventilación mecánica en el momento de la cirugía, parecen tener progresión de la enfermedad muy lenta en comparación con la expectativa de evolución típica de la enfermedad.
Esta observación plantea la consideración de un efecto modificador de la inmunosupresión utilizada en este ensayo sobre la enfermedad. Además, dado que la ELA es una enfermedad clínicamente heterogénea, el diagnóstico de la ELA puede representar un grupo de trastornos fenotípicamente similares, pero patogénicamente variables. Es posible que exista un subconjunto de pacientes con un subtipo ELA-inmune sensible que no ha sido previamente reconocido.
Estudios recientes han promovido la comprensión de los mecanismos inmunológicos que contribuyen a la progresión de la ELA. La microglía y los linfocitos tienen ambas funciones neurotóxicos y neuroprotectores en función de estados de activación y las condiciones fisiológicas en el sistema nervioso. Por lo tanto, las inmunoterapias que proporcionalmente suprimen elementos inmunes neurotóxicos objetivo, sin afectar o la promoción de elementos de protección, al parecer tiene más potencial de modificar curso de la enfermedad en la ELA que los tratamientos probados anteriormente.
Se defiende la idea de que el tratamiento inmunosupresión, dado a los pacientes de células madre, pueden haber manifestado efectos neuroprotectores mediante la promoción favorablemente la relación de células T reguladoras y otros mediadores inmunes protectoras en relación con moduladores inmunes neurotóxicos. Se espera que este estudio optimice la oportunidad de replicar estos resultados y permita aprender más sobre los complejos cambios que se producen dentro del sistema inmune en los pacientes con ELA, antes y después del tratamiento con un régimen de inmunosupresión.
Actualmente, este estudio está reclutando participantes.
Centros donde se está realizando este ensayo: Universidad de Emory (Atlanta), Hospital General de Massachusetts (Boston), Universidad de Massachusetts Medical School.
Agosto de 2015, es la fecha estimada de finalización del ensayo.
Más información
https://clinicaltrials.gov/show/NCT01884571
